仿造鈣通道阻礙的活動的第一個成功的基因治療

在動物研究中，約翰斯・奧普金斯的科學家開發了什麼認為是仿造鈣通道阻礙，代理活動用途廣泛在心臟病處理，包括咽喉痛、心率失常、高血壓和心臟擴大的第一個成功的基因治療。

他們的發現 - 發布在循環研究的晚版，在線 7月 8日 - 在基因治療的發展上可能導致基因治療替代鈣通道阻礙和他們的有時嚴重副作用，而且促進興趣唯一 - 作為在這種情況下 - 對一個特殊機構。

使用試驗品， Hopkins 小組通過注射病毒增加了在重點傳導性介入的關鍵蛋白質的生產，稱 G 蛋白質寶石，運載該這個的基因編碼為蛋白質到動物的心肌。 寶石的增加的級別減少了鈣電流密度 - 鈣通道阻礙的化學作用 - 30% 到 90%，當與控制組比較。 的確，當心肌電子被刺激再生產不規則的活動的作用，穩當被幫助活動的寶石注入，返回它到正常節奏，像鈣通道阻礙執行。 相反副作用未被觀察。

「鈣通道阻礙是在與交戰的心率失常的一個重要的工具和心臟病的其他表單，但是他們可以導致低血壓，心傳導阻滯和便秘」，在瓊斯霍浦金斯大學醫學院主要作者和心血管生理學者愛德華多 Marbán、 M.D.、 Ph.D。，心臟病學的教授和院長說研究。 Marbán 也是 Hopkins 循環研究的學院分子心臟病學和總編輯的主任。 「我們的基礎研究設法查找利用鈣通道阻礙的福利新的辦法，當避免現有的藥片療法的負副作用，特別是對這個機體的其他機構時。 我們的與基因治療的原始結果是非常有為的」。

研究員被畫了對調查寶石的角色由於其在酵素路 - 它的關鍵角色是抑制運輸在細胞膜間的鈣一個特殊方式 Ras 路的 GTP 束縛的蛋白質 -。 此抑制，反過來，幫助控制在細胞內的鈣級別。 鈣，在肌肉收縮過程中的一種重要化學製品，在作為正常活動一部分，允許肌細胞收縮的電化學回應直接地介入。 在研究員的實驗，寶石基因的標準 adenoviral 調用做到心肌 AV 節點，是活動產生的地方。

因為它在許多每天蜂窩電話進程介入，包括基因管理規定、內存和細胞死亡，鈣對維護身體好是重要的。 然而，鈣的額外的級別可能導致心率失常、以及肥大 (肌肉組織未管制的增長)，細胞彫亡 (被編程的細胞死亡) 和心臟病改造。

「我們的希望是進一步研究 - 和最終人力臨床試驗 - 將證明基因治療的福利其他問題的處理的，并且這些處理將是特定的對這個機體的特殊機構或地區」， Marban 說。 「平移研究付清，并且我們開始在幾十年研究以後引起一些新穎的療法到心血管疾病的根本原因」。

心率失常是影響這個重點的正常節奏性拍打的公用紊亂。 多達 2.2 百萬個美國人與心房纖顫 (節奏問題的一種類型居住。) 心率失常在一個健康重點可能發生和是最小的結果，或者他們可能導致更加嚴重的心臟病、中風或者突然的心臟病死亡。 根據從重點節奏社團的統計數據，突然的心臟病死亡 - 為哪些這個常見原因是心率失常 - 是主導的死因在美國，每年奪去超過 400,000 個生命。

根據在 Excigen， Inc. 和瓊斯霍浦金斯大學， Marbann 博士之間的一個許可證協議有資格獲得在此條款/介紹描述的產品銷售額的大學和里程碑付款接受的共用皇族。 Marbán 博士擁有 Excigen， Inc. 股票，是受某些限制支配根據大學制度。 Marbán 博士也是一受雇用的給作顧問 Excigen， Inc. 和一名受雇用的成員公司的科學顧問委員會。 此排列的術語由瓊斯霍浦金斯大學管理與其利益衝突制度符合。

http://www.hopkinsmedicine.org