De Vereniging van de Spierdystrofie heeft aangekondigd het $1.6 miljoen aan Asklepios heeft toegekend, een biotechnologiebedrijf dat dicht met de Universiteit van Noord-Carolina bij de Heuvel van de Kapel wordt verenigd, de strategieën van de gentherapie voor Duchenne spierdystrofie, (DMD) fatale, een kinderjaren-begin ziekte te ontwikkelen.
Het contract, dat door MDA Vertalend Onderzoeksprogramma wordt beheerd, is het grootst dat aan een privé bedrijf in het 54-jaar van MDA geschiedenis wordt toegekend.
„Dit contract vertegenwoordigt een echte mijlpaal in MDA onderzoeksprogramma,“ bovengenoemde Sharon Hesterlee, de directeur van MDA van onderzoekontwikkeling, die het Vertalende Onderzoeksprogramma leidt. „Het Aanwerven van de hulp van een voor-winstbedrijf de efficiency en de snelheid van drugontwikkeling voor neuromusculaire ziekte moeten zou verhogen.“
De Efficiënte gentherapie die - nieuwe genen opneemt in cellen om niet-functionele genen te compenseren - is een doel MDA voor behandeling DMD sinds 1986 geweest, wanneer de vereniging-Gesteunde onderzoekers eerst gebreken in het gen voor eiwit dystrophin als onderliggende oorzaak van de ziekte identificeerden.
Zonder dystrophin, worden de spiercellen breekbaar, leidend tot progressieve spierzwakheid, resulterend in rolstoel afhankelijkheid door de tienerjaren en dood door hart of ademhalingscomplicaties door leeftijd 30. De ziekte beïnvloedt bijna uitsluitend mannetjes.
„Momenteel, kan de beste medische therapie de progressieve spierzwakheid van Duchenne slechts vertragen,“ bovengenoemde neuroloog Valerie Cwik, de medische directeur van MDA. „Er is geen behandeling om dit proces tegen te houden of om te keren. De de therapiestrategieën van het Gen, potentieel, konden het causatieve genetische tekort compenseren, dat een efficiëntere vorm van behandeling verstrekt.“