האגודה Muscular Dystrophy הודיעה שהעניק 1.6 מיליון דולר ל- Asklepios, חברת ביוטכנולוגיה אזורי בשיתוף פעולה הדוק עם אוניברסיטת צפון קרוליינה ב צ'אפל היל, כדי לפתח אסטרטגיות טיפול ג'ין Duchenne muscular dystrophy (DMD), קטלנית, ילדות-תחילת המחלה.
החוזה, לנהל באמצעות תוכניות מחקר Translational של מד א, הוא הגדול ביותר הוענק לחברה פרטית בהיסטוריה בת 54 של מד א.
"חוזה זה מייצגת אבן דרך אמיתית בתוכנית המחקר של מד א," אמר שרון Hesterlee, הבמאי של מד א של התפתחות המחקר, אשר עומד בראש התוכנית מחקר Translational. "גיוס הסיוע של חברה for-profit עליך להגדיל את היעילות והמהירות של פיתוח תרופות עבור מחלה שרירית."
גני יעיל – הוספת גנים חדשים לתוך תאים כדי לפצות על גנים פונקציונלי – כבר המטרה מד א לטיפול DMD מאז 1986, כאשר לגרום פגמים חוקרים הנתמכות על-ידי האגודה לזהות תחילה ג'ין עבור דיסטרופין חלבון כמו הבסיסי של המחלה.
ללא דיסטרופין, תאי שריר הפכו שבירים, שמוביל על חולשת שרירים הדרגתית, והתוצאה גלגלים הסתמכות על-ידי בני הנוער ומוות מסיבוכים הלב או הנשימה על-ידי גיל 30. המחלה משפיעה על זכרים באופן כמעט בלעדי.
"כעת, טיפול רפואי הטוב יכול רק איטי על חולשת שרירים הדרגתית של Duchenne," אמר נוירולוג ואלרי Cwik, מנהל רפואי של מד א. "יש טיפול כדי לעצור או לבטל תהליך זה. אסטרטגיות טיפול ג'ין, באופן פוטנציאלי, יכול לפצות הסיבה למחלת הדבר פגם גנטי, אספקת טופס יעיל הרבה יותר לטיפול."
חוקרים מפתח ב- Asklepios הם ריצ'רד ג'וד Samulski, מנהל מרכז תרפיה גנטית ב אוניברסיטת צפון קרולינה, שיאו שיאו, ביולוג המחלקה של הגנטיקה המולקולרית / ביוכימיה ב אוניברסיטת פיטסבורג.
החוקרים Asklepios מתכנן להכניס גירסה חשמליים זעירים לניסויים ולמחקר קניינית של ג'ין דיסטרופין adeno-הקשורים ויראלי וקטורית שנועד להעביר את ג'ין השרירים האנושית. תחילה הם לנהל טוקסיקולוגיה בדיקות הנדרש על-ידי מזון וניהול סמים כדי להבטיח כי היא להשלים את המשימה בבטחה, אחרי אשר הם לנהל קליני עם מספר קטן של חולים.
"תמיכה כספית שמספק מד א יאפשר Asklepios באגרסיביות לרדוף אחר הטיפול DMD ב מהיר בקצב, היתרון של כל החולים במחלה זו," אמר מיכאל שילה מנכ ל החברה.
במימון מד א חוקרים מ אוניברסיטת פלורידה בגיינסוויל הם פיתוח אסטרטגיות והמוצגים של האיבר-לחגורת MD במקביל המחקר Asklepios DMD.