L'Associazione di Distrofia Muscolare ha annunciato che ha assegnato $1,6 milioni a Asklepios, una società di biotecnologia alleata molto attentamente con l'Università di North Carolina a Chapel Hill, per sviluppare le strategie di terapia genica per la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), un interno, malattia di infanzia-inizio.
Il contratto, amministrato con il Programma Di Ricerca Di Traduzione di MDA, è il più grande ricevuto ad un'azienda privata in cronologia dei 54 anni di MDA.
“Questo contratto rappresenta una pietra miliare reale nel programma di ricerca di MDA,„ ha detto Sharon Hesterlee, lo sviluppo del direttore di ricerca di MDA, che dirige il Programma Di Ricerca Di Traduzione. “Arruolare l'aiuto di una società a fini di lucro dovrebbe aumentare il risparmio di temi e la velocità dello sviluppo della droga per la malattia neuromuscolare.„
L'Efficace terapia genica - inserendo i nuovi geni nelle celle per compensare i geni non funzionali - è stata uno scopo di MDA per il trattamento di DMD dal 1986, quando i ricercatori Associazione-Di Supporto in primo luogo hanno identificato i difetti nel gene per il dystrophin della proteina come la causa fondamentale della malattia.
Senza dystrophin, le celle di muscolo diventano fragili, piombo alla debolezza di muscolo progressiva, con conseguente fiducia della sedia a rotelle entro gli anni dell'adolescenza e morte dalle complicazioni cardiache o respiratorie dall'età 30. La malattia pregiudica i maschi quasi esclusivamente.
“Corrente, la migliore terapia medica può rallentare soltanto la debolezza di muscolo progressiva di Duchenne,„ ha detto il neurologo Valerie Cwik, il Direttore medico di MDA. “Non c'è il trattamento per fermare o invertire questo trattamento. Le strategie di Terapia genica, potenzialmente, hanno potuto compensare il difetto genetico causativo, fornente un modulo molto più efficace del trattamento.„