Duchenne の筋ジストロフィー、致命的のの幼年期手始めの病気のための遺伝子療法の作戦を開発する $1.6 百万

筋ジストロフィー連合は発表しました Asklepios の Duchenne の筋ジストロフィーのための遺伝子療法の作戦を同盟している、バイオ企業に $1.6 百万を致命的の開発することをの密接に Chapel Hill でノースカロライナの大学 (DMD)と、幼年期手始めの病気与えたことを。

MDA の MDA の 54 年の歴史の民間会社に与えられる翻訳の研究計画によって、最も大きいです管理される契約は。

「この契約 MDA の研究計画の実質のマイルストーンを表します」、はシャロン Hesterlee を、翻訳の研究計画の先頭に立つ開発 MDA の言いました研究責任者。 「営利の会社の援助を入隊することは neuromuscular 病気のために薬剤の開発の効率そして速度を増加するべきです」。

有効な遺伝子療法は - 非機能的な遺伝子を補正するために新しい遺伝子をセルに挿入します - 連合サポートされた研究者が病気の根本的な原因として最初に蛋白質の dystrophin のための遺伝子の傷を識別したときに、ずっと 1986 年以来の DMD の処置のための MDA の目的です。

dystrophin なしで、筋肉細胞は壊れやすくなりま、十代の若者たちまでに車椅子の信頼および心臓か呼吸の複雑化から年齢 30 によって死に終って進歩的な筋肉弱さに導きます。 病気は男性にほとんど専ら影響を与えます。

「現在、最もよい医学療法は Duchenne の進歩的な筋肉弱さしか遅らせないことができます」神経学者を、 MDA の言いました Valerie Cwik 医学ディレクター。 「このプロセスを停止するか、または逆転させる処置がありません。 遺伝子療法の作戦は、可能性としては、できます処置のはるかに有効な形式を提供する原因となる遺伝的欠陥を補正」。

Asklepios の主研究者はリチャードジュード Samulski ノースカロライナおよびシャオシャオ、分子遺伝学の部門の生物学者の大学の遺伝子療法の中心及びピッツバーグの大学の生物化学のディレクターです。

Asklepios の研究者は人間筋肉に遺伝子を渡すように設計されている adeno 準のウイルスのベクトルに dystrophin の遺伝子の所有物によって小型化されるバージョンを挿入することを計画します。 彼らは最初にそのタスクを安全に達成できるそのあとで少数の患者との臨床試験を行ないますことを保障するために食品医薬品局によって必要な毒物学のテストを行ないます。

「MDA によって提供された財政援助 Asklepios が積極的に加速されたペースの DMD の処置を追求することを可能にしますこの病気の患者すべての利点のために」、は会社 CEO シーラ Mikhail を言いました。

Gainesville のフロリダの大学の MDA の出資による研究者は Asklepios DMD の研究に平行して肢ガードル MD の遺伝子療法のための作戦を開発しています。