Duchenne 근 위축증, 치명 의 유년기 개시 질병을 위한 유전자 치료 전략을 개발하는 $1.6 백만

근 위축증 협회는 알렸습니다 Asklepios 의 Duchenne 근 위축증을 위한 유전자 치료 전략을 점락된, 생물 공학 회사에 $1.6 백만을 치명 개발하기 위하여 의 바싹 채플힐에서 북캐롤라이나의 대학 (DMD)으로, 유년기 개시 질병 수여했다는 것을.

MDA의 MDA의 54 년 역사에 있는 개인 회사에 수여된 번역상 연구 프로그램을 통해, 가장 큽니다 관리된 계약체결은.

"이 계약체결 MDA의 연구 프로그램에 있는 실제적인 공정표를 나타냅니다,"는 Sharon Hesterlee를, 번역상 연구 프로그램을 이끄는 발달 MDA의 말했습니다 연구소장. "를 위해 이익 회사의 원조를 입대하는 것은 neuromuscular 질병을 위해 약 발달의 효율성 그리고 속도를 증가시켜야 합니다."

효과적인 유전자 치료는 - 비기능적인 유전자를 보상하기 위하여 새로운 유전자 세포로 삽입 - 1986년부터 DMD 처리를 위한 MDA 목표이어 협회 지원하는 연구원이 질병의 근본 원인으로 때, 처음으로 확인하기 단백질 dystrophin를 위한 유전자에 있는 결함을.

dystrophin 없이, 근육 세포는 허약하게 되어, 십대까지 휠체어 신뢰 및 심장 호흡 합병증에서 나이 30까지 죽음의 결과로 진보적인 근쇠약에 지도하. 질병은 남성에 거의 독점적으로 영향을 미칩니다.

"지금, 최고 의학 치료는 단지 Duchenne의 진보적인 근쇠약만 감속할 수 있습니다," 신경학자를, MDA의 말했습니다 Valerie Cwik 의학 디렉터. "이 프로세스를 중단하거나 반전하는 아무 처리도 없습니다. 유전자 치료 전략은, 잠재적으로, 수 있었습니다 처리의 훨씬 효과적인 양식을 제공하는 원인이 되는 유전적 결함을 보상할."

Asklepios에 중요한 연구원은 리처드 Jude Samulski 북캐롤라이나 및 Xiao Xiao, 분자 유전학의 부에 있는 생물학자의 대학에 유전자 치료 센터 & 피츠버그의 대학에 생화학의 디렉터입니다.

Asklepios 연구원은 인간적인 근육에 유전자를 투발하기 위하여 디자인된 adeno 관련되는 바이러스성 선그림으로 dystrophin 유전자의 소유에 의하여 소형화된 버전을 삽입하는 것을 계획합니다. 그(것)들은 첫째로 그 업무를 안전하게 달성할 수 있다는 것을 확인할 것을 식품 의약국이 요구한 독물학 테스트를 수행할 것입니다, 그 후에 소수 환자와 가진 임상 시험을 진행할 것입니다.

"MDA에 의해 제공된 재정 지원 Asklepios를 공격적으로 가속한 걸음에 DMD의 처리를 추격하는 가능하게 할 것입니다 이 질병에 환자 모두의 이득을 위해,"는 회사 CEO Sheila Mikhail를 말했습니다.

Gainesville에 있는 프로리다의 대학에 MDA 투자한 연구원은 Asklepios DMD 연구 행선으로 사지 띠 MD의 유전자 치료를 위한 전략을 개발하고 있습니다.