Den muskeldystrofi Association har annonsert at de har tildelt $ 1.6 millioner til Asklepios, et bioteknologiselskap nært alliert med University of North Carolina ved Chapel Hill, for å utvikle genterapi strategier for Duchenne muskeldystrofi (DMD) , en fatal, barndom-utbruddet sykdom.
Kontrakten, som administreres gjennom MDA er translasjonsforskning Program, er den største deles ut til et privat selskap i MDA sin 54-årige historie.
"Denne kontrakten representerer en milepæl i MDA forskningsprogram", sa Sharon Hesterlee, MDA direktør for forskning utvikling, som leder translasjonsforskning Program. "Han tok i ved hjelp av en for-profit selskap skal øke effektiviteten og hastigheten på narkotika utvikling for nevromuskulær sykdom."
Effektiv genterapi - sette inn nye gener i cellene for å kompensere for nonfunctional gener - har vært en MDA mål for DMD behandling siden 1986, da foreningen støttet forskere først identifisert feil i genet for protein dystrophin som underliggende årsaken til sykdommen.
Uten dystrophin, muskelceller blir skjør, fører til progressiv muskelsvakhet, noe som resulterer i rullestol avhengigheten av tenåringer og død av hjerte-eller respiratoriske komplikasjoner etter alder 30 år. Sykdommen rammer menn nesten utelukkende.
"For øyeblikket, kan den beste medisinske behandlingen kun bremse progressiv muskel svakhet Duchenne," sier nevrolog Valerie Cwik, MDA er medisinsk direktør. "Det finnes ingen behandling for å stoppe eller reversere denne prosessen. Genterapi strategier, potensielt kunne kompensere for causative genetisk defekt som gir en mye mer effektiv form for behandling. "