Mięśniowego Dystrophy skojarzenie ogłaszał mnie nagradzał $1,6 milion Asklepios, biotechnologii firma blisko sprzymierzająca z uniwersytetem Pólnocna Karolina przy kaplicy wzgórzem rozwijać gen terapii strategie dla Duchenne mięśniowego dystrophy (DMD), śmiertelny, początek choroba.
Kontrakt, zarządzający przez mda's Translacyjnego programa badań, jest wielka nagradzający spółka z ograniczona odpowiedzialnością w mda's 54 rok historii.
"Ten kontrakt reprezentuje istnego kamień milowego w mda's programie badań," powiedział Sharon Hesterlee, mda's kierownika badań rozwój który przewodzi Translacyjnego program badań., "Pozyskiwać pomoc zysk firma musi wzrastać prędkość leka rozwój dla neuromuscular choroby i wydajność."
Wydajna gen terapia był MDA celem dla DMD traktowania od 1986 jako prawdziwa przyczyna choroba, gdy Wspierać badacz najpierw utożsamiać skazy w genie dla proteinowego dystrophin. - wkładający nowych geny w komórki kompensować dla nonfunctional genów -
Mięsień komórki zostać kruchymi, prowadzący postępowa mięsień słabość, wynikający w wózka inwalidzkiego oparciu i śmierci od komplikacj wiekami dojrzewania wiekiem 30 sercowych lub oddechowych bez dystrophin. Choroba wpływa samiec prawie wyłącznie.
"Obecnie najlepszy medyczna terapia może tylko zwalniać postępową mięsień słabość Duchenne," powiedział neurologa Valerie Cwik, mda's medyczny dyrektor. "Tam jest żadny traktowanie zatrzymywać ten proces lub odwracać. Gen terapii strategie, potencjalnie, mogli kompensować dla kauzatywnego genetycznego defektu, providing target146_0_ wydajną formę traktowanie."