A Associação da Distrofia Muscular anunciou que concedeu $1,6 milhões a Asklepios, uma empresa de biotecnologia aliada pròxima com a Universidade de North Carolina em Chapel Hill, para desenvolver estratégias da terapia genética para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma fatal, doença do infância-início.
O contrato, administrado com o Programa de Investigação Translational de MDA, é o maior concedido a uma empresa privada em uma história dos 54 anos de MDA.
“Este contrato representa um marco miliário real no programa de investigação de MDA,” disse Sharon Hesterlee, a revelação do director de investigação de MDA, que dirige o Programa de Investigação Translational. “Recrutar o auxílio de uma empresa com fins lucrativos deve aumentar a eficiência e a velocidade da revelação da droga para a doença neuromuscular.”
A terapia genética Eficaz - introduzindo genes novos em pilhas para compensar genes nonfunctional - foi um objetivo de MDA para o tratamento de DMD desde 1986, quando os pesquisadores Associação-Apoiados identificaram primeiramente falhas no gene para o dystrophin da proteína como a causa subjacente da doença.
Sem dystrophin, as pilhas de músculo tornam-se frágeis, conduzindo à fraqueza de músculo progressiva, tendo por resultado a confiança da cadeira de rodas nos adolescentes e a morte das complicações cardíacas ou respiratórias pela idade 30. A doença afecta homens quase exclusivamente.
“Actualmente, a melhor terapia médica pode somente retardar a fraqueza de músculo progressiva de Duchenne,” disse o neurologista Valerie Cwik, o director médico de MDA. “Não há nenhum tratamento para parar ou inverter este processo. As estratégias da Terapia genética, potencial, podiam compensar o defeito genético causal, fornecendo um formulário muito mais eficaz do tratamento.”