Ассоциация Мышечного Dystrophy объявила что она наградило $1,6 миллиона к Asklepios, компании биотехнологии близко объединенный с Университетом Северной Каролины на Chapel Hill, для того чтобы начать стратегии терапией гена для dystrophy Duchenne мышечного (DMD), смертоносное, заболевание детств-натиска.
Подряд, управленный через Исследовательскую Программу MDA Поступательную, самые большие награженный к частной компании в истории 54 год MDA.
«Этот подряд представляет реальный основной этап работ в исследовательской программе MDA,» сказал Шерон Hesterlee, развитие руководителя исследования MDA, которое возглавляет Поступательную Исследовательскую Программу. «Завербовывать помощь компании для-профита должен увеличить эффективность и скорость развития снадобья для neuromuscular заболевания.»
Эффективная терапия гена - вводить новые гены в клетки к возмещать потерю нефункциональные гены - цель MDA для обработки DMD с 1986, когда Ассоциаци-Поддержанные исследователя сперва определили рванины в гене для dystrophin протеина как первопричина заболевания.
Без dystrophin, клетки мышцы будут утлыми, водящ к прогрессивной слабости мышцы, приводящ к в доверии кресло-коляскы к подросток и смерти от сердечных или дыхательных усложнений временем 30. Заболевание влияет на мужчин почти исключительно.
«В Настоящее Время, самая лучшая медицинская терапия может только замедлять прогрессивную слабость мышцы Duchenne,» сказал neurologist Валерию Cwik, директор MDA медицинский. «Никакая обработка для того чтобы остановить или обратить этот процесс. Стратегии терапией Джина, потенциально, смогли возмещали потерю каузативный генетический дефект, обеспечивая очень более эффективную форму обработки.»