开发杜兴氏肌肉营养不良症的，致命，童年起始疾病基因治疗方法的 $1.6 百万

肌肉萎缩症关联宣布它授予了 $1.6 百万 Asklepios，与北卡罗来纳大学严密地加盟的生物技术公司在教堂山，开发杜兴氏肌肉营养不良症的基因治疗方法 (DMD)，致命，童年起始疾病。

这个合同，被管理通过 MDA 的平移研究方案，最大被授予在 MDA 的 54 年历史记录的一家私人公司。

“此合同表示在 MDA 的研究方案的一个实际重要事件”， MDA 的研究主任说莎朗 Hesterlee，发展，朝向平移研究方案。 “获得一家营利的公司的帮助应该为神经肌肉的疾病增加药物发展的效率和速度”。

有效基因治疗 - 插入新的基因到细胞补尝不运行的基因 - 是 DMD 处理的一个 MDA 目标自 1986年以来，当关联支持的研究员首先识别在基因的缺点蛋白质 dystrophin 的作为这个疾病的根本原因。

没有 dystrophin，肌细胞变得脆弱，导致累进肌肉弱点，造成轮椅信赖在十几岁之前和死亡从心脏病或呼吸复杂化在年龄 30 之前。 这个疾病几乎完全影响男。

“当前，这种最佳的医疗疗法可能只减慢 Duchenne 的累进肌肉弱点”， MDA 的医疗主任说神经学家 Valerie Cwik。 “没有终止或撤消此进程的处理。 基因治疗方法能，可能地，补尝引起原始缺陷，提供处理的一份更加有效的表单”。

Asklepios 的关键研究员是理查茱迪 Samulski，基因治疗在匹兹堡大学的中心北卡罗来纳和肖肖，部门的一名生物学家分子遗传学 & 生化的主任在大学的。

Asklepios 研究员计划插入 dystrophin 基因的业主小型化的版本到被设计的一个 adeno 关联病毒向量传送这个基因到人力肌肉。 他们首先将执行食品药品监督管理局要求的毒素学测试保证它能安全完成该任务，在后他们将进行与很小数量的患者的一次临床试验。

“MDA 提供的财政支持将使 Asklepios 积极地继续处理 DMD 的处理在加速的步幅的，为所有的福利有此疾病的病人”， CEO 塞拉 Mikhail 说公司。

佛罗里达大学的 MDA 研究员在基因斯维尔开发肢体带 MD 基因治疗的方法与 Asklepios DMD 研究平行。