Den Muskulösa DystrophyAnslutningen har meddelat att den har tilldelat $1,6 miljoner till Asklepios, ett bioteknikföretag som förenas nära med Universitetar av North Carolina på Chapel Hill, för att framkalla genterapistrategier för Duchenne den muskulösa dystrophyen (DMD) ett dödligt, barndom-start sjukdom.
Avtala, administrerat till och med MDAS Translational ForskningProgram, är det störst som tilldelas till en privatägt företag i MDAS 54 år historia.
”Avtalar Detta föreställer en verklig milstolpe i MDAS forskningprogram,”, sade Sharon Hesterlee, MDAS direktör av forskningutveckling, som heads det Translational ForskningProgramet. ”Enlisting bistå av ettvinst företag, bör förhöjning effektiviteten och att rusa av drogutveckling för neuromuscular sjukdom.”,
Effektiv genterapi - sätta in nya gener in i celler för att kompensera för nonfunctional gener - har varit ett MDA-mål för DMD-behandling efter 1986, då Anslutning-Stöttade forskare identifierade först skavanker i genen för proteindystrophinen som det bakomliggande, orsakar av sjukdomen.
Utan dystrophin blir muskelceller bräckliga och att leda till den progressiva muskelsvagheten och att resultera i rullstoltillit vid tonåret och död från hjärt- eller respiratoriska komplikationer vid ålder 30. Sjukdomen påverkar manlig nästan exklusivt.
”För närvarande, kan den bäst medicinska terapin endast sakta den progressiva muskelsvagheten av Duchenne,”, sade neurologisten Valerie Cwik, MDAS medicinska direktör. ”Finns Det någon behandling som stoppar eller som vänder om detta processaa. Genterapistrategier, potentiellt, kunde kompensera för det causative genetiskt hoppar av och att ge ett mycket effektivare bildar av behandling.”,