160萬美元，開發杜氏肌營養不良症，一個致命的，兒童期發病的疾病的基因治療策略

肌肉萎縮症協會已宣布它已經批出160萬美元Asklepios，一個生物技術公司緊密合作，北卡羅萊納大學教堂山結盟，以發展為基因治療策略杜氏肌營養不良症（DMD）的，一個致命的，兒童期發病的疾病。

合同，通過 MDA的轉化研究計劃管理，是在MDA的54年歷史的私人公司獲得最大的。

“這份合同代表了真正的里程碑MDA的研究計劃，說：”沙龍 Hesterlee，MDA的研究開發，誰負責的轉化研究計劃主任。 “爭取一個營利性公司的援助，應加大對神經肌肉疾病的藥物開發的效率和速度。”

有效的基因療法 - 新基因插入細胞，以彌補非功能基因 - 已自1986年以來，當協會支持的研究人員首次發現的基因缺陷疾病的根本原因蛋白dystrophin的一個 DMD的治療 MDA目標。

沒有抗肌萎縮蛋白，肌肉細胞變得脆弱，導致漸進性肌肉無力，造成輪椅依賴的青少年和30歲的心臟或呼吸系統並發症死亡。這種疾病會影響男性幾乎完全。

“目前，最好的藥物治療只能減緩的杜氏進行性肌無力，說：”瓦萊麗 Cwik神經學家，MDA的醫療主任。他說：“有沒有治療停止或逆轉這一過程。潛在的基因治療策略，可以彌補致病的遺傳缺陷，治療提供了一個更有效的形式。“

在Asklepios的主要研究人員理查德裘德Samulski，在北卡羅萊納州大學基因治療中心主任，和蕭何，在美國匹茲堡大學的生物學家在分子遺傳學與生物化學系。

Asklepios研究人員計劃旨在提供人體肌肉的基因的腺相關病毒載體插入dystrophin基因的一個專有的微型版本。他們將首先進行毒理學試驗，食品和藥物管理局的要求，以確保它可以安全地完成這項任務，在這之後，他們將與少數患者進行臨床試驗的。

“MDA提供金融支持將使 Asklepios積極尋求治療 DMD的加快，患有這種疾病的所有患者的利益，公司總裁希​​拉說：”米哈伊爾。

在美國佛羅里達大學蓋恩斯維爾MDA資助的研究人員正在開發的基因治療策略肢帶MD Asklepios DMD的研究並行。