原则的证明，它有可能提供新的基因，所有的成年动物的肌肉全身性

MDA的支持在西雅图华盛顿大学的研究人员已经交付所有自愿与一个单一的静脉注射在老鼠肌肉的dystrophin蛋白的基因杜氏肌营养不良症（DMD） 。

如此广泛的基因传递到肌肉组织未能到现在为止的研究人员。 DMD是儿童最常见的形式的MD，它会导致渐进性肌肉无力，通常在病人的20多岁的死亡。

首席研究员杰弗里张伯伦，在神经学，生物化学和医学部门的MDA持证人使用了几种创新技术提供dystrophin基因，缺少在DMD和缺乏Becker型肌营养不良，不太严重的疾病。

张伯伦和他的同事们是在大学三博士说：“卓越中心”的美国国立卫生和MDA研究院共同资助的一个参议员保罗D.威尔斯通合作肌肉萎缩症研究中心的一部分。他们发表了他们的的结果在今天的在线自然医学“杂志上。 （结果将在8月印刷发行。）

MDA医务主任瓦莱丽Cwik指出，“肌肉疾病的基因治疗的最终目标是改善的实力和功能，这将需要同时处理多个肌肉。这些令人振奋的结果实现，在小鼠中，给我们带来一个有效的治疗方法对人类更近了一步。“

“基因治疗的一个主要限制到现在为止，没有人发现了一个新的基因可以传递到所有的成年动物的肌肉，包括已经开发性肌营养不良症的方法，”张伯伦说。

“我们的新的工作，首次确定了一个新的dystrophin基因，其中一个可交付方法，使用安全，简便的方法，向所有受影响的肌肉与肌肉萎缩症小鼠的。”

该研究不同于肌肉基因转移到其他战略，以多种方式。

首先，研究人员在一个新的病毒类型的基因“载体”或输送系统，称为类型6腺相关病毒包装。该病毒已全部拆除，并不能在体内复制自己的基因，但它似乎是为肌肉细胞提供基因的高效，安全的的。

第二，研究人员以扩大其dystrophin基因的货物通过给小鼠称为血管内皮生长因子的化合物，或血管内皮生长因子的载体的能力。血管内皮生长因子增加血管壁的通透性，使载体“泄漏”到周围的肌肉被注射到血液中后。研究人员说，在人类已经使用的复合（其他原因），似乎是安全的。

调查人员克服的第三个障碍是不必要的免疫反应，有时会发生与其他基因治疗技术。

研究人员尝试了两种不同的分子促销员，“开关”，或告诉细胞开始从一个基因的指示蛋白分子。

一子，名为CK6，原来只在肌肉组织的基因和小鼠，得到了这个没有表现出任何免疫反应，甚至当他们被赋予的一种细菌的蛋白质基因，使外国对他们的一种蛋白质。不幸的是，CK6不打开基因很好的隔膜或心脏。

另一发起人，称为巨细​​胞病毒，小鼠表现出一些证据表明一种细菌蛋白的免疫反应，当它在他们的心脏肌肉细胞激活。但稍后进行显示，老鼠不拒绝时，它的交付与CMV启动子的dystrophin蛋白，张伯伦说。

基因活性的持续时间 - 抗肌萎缩蛋白的基因蛋白质的生产 - 至少8个星期治疗后，研究小组已经看到的，因为这些报告进行实验的时间甚至更长的一段时间里的活动。

老鼠肌肉测试与抗肌萎缩蛋白基因治疗后包裹在病毒外壳CK6子比从未经处理的小鼠的肌肉更耐损伤。而血液中的肌酸磷酸激酶，这种酶的存在破坏肌肉组织在流通中表示，被削减了一半。

“我们现在已经获得了证明，它有可能提供新的基因，所有的成年动物的肌肉全身性原则，”张伯伦说。 “当前的目标是找出如果我们能够扩大这项工作的人，”他现在规划AAV6载体的安全测试，看看它是否可以在病人使用。

MDA是一个自愿性的卫生机构工作，击败40多个神经肌肉疾病，包括MDS，通过全球研究方案，全面的服务，和深远的专业和公共健康教育。

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