聰明的基因治療也許有效防止心臟病發作受害者通常遭受的機構損傷

與一种小說的早期的干預 「聰明的基因治療」也許有效防止心臟病發作受害者通常遭受的機構損傷，由研究員建議新的動物研究在 Brigham 和婦女的醫院在波士頓和杜克大學治療中心。

這種療法與識別并且的一個基因 「傳感器」結合一個治療基因回應按照減少的血流的氧氣剝奪，或者局部缺血，從冠狀動脈病和心臟病發作。

當氧氣拒绝，傳感器打開這個治療基因，從而保護這個重點。 除其在病人的潛在之外有心臟病，這個方法也許也證明有用為組織容易受損失供血，包括中風，衝擊的所有情況，創傷和膿毒病，研究員說。

當管理對匯率重點幾個星期在局部缺血前，設計員基因組合保護這個重點免受可能減弱這個機構和導致故障的許多故障，根據研究員。 他們的報表將發表於國家科學院的行動的一個即將發布的問題和於日記帳的在線編輯星期 2004年 8月 2日。

查找的標記，第一次一個治療基因完全與允許這個基因立即回應這個情況它的一個固定傳感器對待顯示了對工作，說勝者 J. Dzau、健康事物的 M.D.、大臣在杜克大學和一位有效的醫師科學家在公爵。 這樣療法可能提供在可用的方法的重大的預付款治療的心臟病人，在他們的能力在時間縮小的視窗裡被限制提供處理，在不可逆的重點故障發生前，他說。 這個工作，導致由 Dzau 在 Brigham 和婦女的醫院在他的移動之前公爵在 7月，由國家衛生研究所和 Edna Mandel 基礎支持。

「當可能保護心肌時的藥物是可用的，多數患者幾乎不能使它到醫院及時利用他們」， Dzau 說。 在他們開發心臟病發作提供他們以長期保護免受局部缺血的傷害前， 「此聰明的基因治療可能被管理先發制人到高危險的患者月。 此基因在迅速按照被切換血流損失的分鐘，治療蛋白質上升的級別，提供近完全防護」。

在有心肌局部缺血的病人，血流損失導致重點組織對遲緩地或突然挨餓氧氣和其他營養素。 最終，說 Dzau 「一點心肌獲得嚼」，組織中斷，減弱這個機構和導致失敗。 當血流變得完全地時阻攔，心臟病發作可能接著而來。 醫師也許能重新打開狹窄或封鎖的重點船有氣球血管成形術的，但是血流的被延遲的恢復經常導致炎症和組織傷害。 局部缺血在腎臟的動脈，肺，肝臟可能也發生或腦子，它導致撫摸，他補充說。

這個小組開發了包含兩個脫氧核糖核酸順序可能檢測氧氣缺乏和一個治療人力基因的 「治療基因構建」 -- 血紅素氧酶 1 -- 那顯示保護細胞。 他們然後插入了基因構建到叫作 adeno 關聯病毒的無害的病毒，工作是運輸這個治療基因到匯率的細胞的基因。

「我們設法創建將自動地打開這個治療基因的一個生理通斷開關，當局部缺血導致氧氣剝奪時的危險級別」， Dzau 說。 「這樣內部管理規定對安全和有效基因治療是理想的」。

研究員注射了基因構建到匯率的重點、肝臟和骨骼肌在實驗室裡。 五個星期以後，他們制約了對動物的機構的血流通過夾緊關鍵動脈 1 時數的期間然後檢查機構傷害的證據的。

導致局部缺血和氧氣剝奪在這個重點，研究員這樣導致在治療基因活動的一個五倍的增量報告。 活動，反之，導致對故障對這個重點， Dzau 的嚴重的減少說，與在組織死亡的重大的 65% 減少在動物中對待與基因構建與對照動物比較。 骨骼肌和肝臟陳列了在按照基因治療處理的傷害的相似的拒绝。

另外，以後一個月未經治療的動物陳列了嚴重變薄重點牆壁并且減少了重點功能與接受基因治療的那些比較。 在四數月以後，未經治療匯率仍然顯示的明顯變薄重點牆壁，而那些對待與基因構建沒有顯示實際上故障的證據， Dzau 說。

這個小組其次將驗證其在另一個大動物設計的結果。 如果發現暫掛， Dzau 預測這種療法在人力患者也許準備進入階段我臨床試驗僅僅一年。 用於的這個 adeno 關聯向量插入基因構建證明是安全對人通過其在血友病，註釋的 Dzau 的處理的使用。

這個研究的合作者包括 Alok Pachori，這個研究的主要作者，雷斯 Melo，梅勒妮牡鹿、尼古拉斯 Noiseux， Lunan 張，富爾維奧黑櫻桃、斯科特 Solomon，格雷戈裡 Stahl 和理查普拉特，所有 Brigham 和婦女的醫院。

http://www.mc.duke.edu