FDA har tildelt orphan drug til Myogen er ambrisentan, til behandling af pulmonal arteriel hypertension

Myogen har meddelt, at den amerikanske Food and Drug Administration har tildelt orphan drug status til ambrisentan til behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH). Ambrisentan bliver i øjeblikket evalueret for PAH i to pivotale fase III forsøg, ARIES-1 & -2.

"Den FDAs tilskud på orphan drug til ambrisentan for PAH styrker vores udviklingsprogram ved at tilbyde lovgivningsmæssige, klinisk udvikling og kommercielle fordele," siger J. William Freytag, ph.d., President og Chief Executive Officer hos Myogen.

Den amerikanske Orphan Drug Act har til formål at bistå og tilskynde virksomhederne til at udvikle sikker og effektiv medicin til behandling af sjældne sygdomme og lidelser. Under Orphan Drug Act, efter markedsføringstilladelser giver FDA ikke acceptere eller godkende andre programmer til at markedsføre de samme lægemiddel for den samme terapeutiske indikation for en syvårig periode. Ud over potentielle marked eksklusivitet, giver orphan drug protokolbistand, råd om gennemførelse af kliniske forsøg, skattefradrag for klinisk forskning udgifter, tilskud til forskning af sjældne sygdomme behandlinger og afkald på Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) arkivering gebyr.

Ambrisentan er en type-A selektive endothelin receptor antagonist og potent hæmmer af endothelin-induceret vasokonstriktion. Endothelin er en lille peptid hormon, der menes at spille en afgørende rolle i kontrollen af ​​blodgennemstrømningen og cellevækst. Forhøjede endothelin blodet er forbundet med flere hjerte-kar-sygdomme, herunder pulmonal arteriel hypertension, kronisk nyresygdom, hypertension, kronisk hjertesvigt, slagtilfælde og genindkobling af koronar arterierne efter ballonudvidelse eller stent implantation. Derfor er mange forskere mener, at midler, der blokerer de skadelige virkninger af endothelin vil medføre betydelige fordele i behandlingen af ​​disse betingelser. Ambrisentan er selektiv for ET (A) receptor versus ET (B) receptor og viser en halveringstid, som kan være egnet til en gang daglig dosering.

http://www.myogen.com/