Myogen heeft aangekondigd dat de Verenigde Staten Food and Drug Administration weesdrugbenoeming aan ambrisentan voor de behandeling van long slagaderlijke hypertensie hebben verleend (PAH). Ambrisentan wordt momenteel geëvalueerd voor PAH in twee centrale Fase III proeven, Ram-1 & -2.
De „toelage van FDA van weesdrugbenoeming aan ambrisentan voor PAH versterkt ons ontwikkelingsprogramma door regelgevende, klinische ontwikkeling en commerciële voordelen,“ bovengenoemd J. William Freytag, Ph.D., Voorzitter en de Ambtenaar van de President van Myogen aan te bieden.
Het Akte van de Drug van de V.S. Wees is bedoeld om bedrijven bij te staan en aan te moedigen om veilige en efficiënte therapie voor de behandeling van zeldzame ziekten en wanorde te ontwikkelen. In Het Kader Van het WeesAkte van de Drug, op marketing vergunning, keurt FDA of keurt andere toepassingen niet goed goed om het zelfde geneesmiddel voor de zelfde therapeutische aanwijzing voor een zevenjarige periode op de markt te brengen. Naast potentiële marktexclusiviteit, verleent de weesdrugbenoeming protocolhulp, raad op het gedrag van klinische proeven, belastingkredieten voor klinische onderzoekuitgaven, toelage financiering voor onderzoek van zeldzame ziektebehandelingen en verklaring van afstand van de het indienen van het Akte van de Prijs van de Gebruiker van de Drug (PDUFA) van het Voorschrift prijs.