Заключения научно-исследовательской группой Университета Сент-Луис вели научным работником который открыл Лукавый Синдром 32 лет тому назад пункта к новому направлению для исследования в редкий генетический разлад который может причинить уродства косточки, зрение и потерю слуха, умственную заторможенность и смерть в детях.
Исследование опубликовано в Продолжениях Варианта Государственной Академии Наук Он-лайн Предыдущего неделя 9-ое августа.
«Важность этого исследования идет далеко за этот редкий разлад,» сказал Вильгельму Лукавый, M.D., руководителю отдела биохимии и молекулярной биологии на Медицинском Факультете Университета Сент-Луис. «Он смог потенциально обеспечить доступ к мозгу для терапии энзима в других подобных заболеваниях, больше всего чего более общий чем Лукавый Синдром.»
Лукавый Синдром происходит в меньш чем одно в 250.000 рождениях и прогрессивный разлад тот ряды в суровости к весьма строгому -- приводить к в смерти -- к слабой. Она причинена дефицитом вызванного энзима бета-glucuronidase, который водит к накоплению молекул протеин-сахара известных как мукополисахариды в много из органов тела, включая мозг. Терапия замены Энзима -- впрыскивать пропавший энзим в тело -- владения обещают в обрабатывать физические проблемы причиненные накоплением мукополисахарида в частях тела за исключением мозга. Барьер кров-мозга предотвращает энзим от достижения мозга.
Но исследователя Университета Сент-Луис рассматривая животную модель Лукавого Синдрома ранее нашли что терапия замены энзима была эффективна в обрабатывать мозг если дали, то пока мыши были очень молоды.
«До теперь, причина почему центральная система neonates, но не взрослых, отвечает к терапии замены энзима не будет неизвестна,» сказал Вильгельму A. Банку, M.D., автору статьи и профессору гериатрии в отделе внутренней медицины и профессору фармакологической науки на Медицинском Факультете Университета Сент-Луис.
Открынное исследование как впрыски пропавшего энзима обработать Лукавый Синдром достигли мозги мышей младенца, но не мозгов взрослых.
«Здесь мы сообщаем что барьер кров-мозга неонатальных мышей обладает транспортной системой для энзима который прогрессивно потерян с вызреванием. В действительности зрелостью, барьер кров-мозга полностью терял эту емкость перехода.»
До этого открытия, исследователя не предположат единственный путь получить энзим в мозг был построить некоторый вид средства доставки который смог пересечь барьер кров-мозга.
«Только это исследование показывает что барьер кров-мозга уже имеет свое собственное средство доставки. Несчастливо, оно выключил когда вы достигнете зрелость,» Банк сказал.