Sirna-Therapeutik hat die Veröffentlichung von den präklinischen Studien angekündigt, die Störung-basierte Therapien der RNS für eine Klasse geerbte neurodegenerative Erkrankungen des Zentralnervensystems (CNS) in der aktuellen Ausgabe von Natur-Medizin auswerten.
In einer Studie, die von Dr. Beverly Davidson geführt wurde, wurde Roy J. Carver Chair in der Inneren Medizin an der Universität von Iowa, die Genexpression, die für eine Krankheit nachahmt die spinocerebellar Ataxie 1 (SCA1) der menschlichen neurodegenerativen Erkrankung verantwortlich ist effizient durch RNS-Störungstechnologie in einem Mäusebaumuster der Krankheit gesperrt. SCA1, wie Chorea Huntington, ist ein Bauteil einer Familie der Verwüstung von den neurologischen Krankheiten, die als polyglutamine Krankheiten bekannt sind, die häufig in- Lebensmitte schlagen und progressive und unnachgiebige körperliche und Geistesalterung verursachen.
Mäuse mit dem Gen der Krankheit SCA1, das mit RNAi-basierten Mitteln behandelt wurde, hatten normale Bewegung und Koordination. Die RNAi-Behandlung auch schützte Gehirnzellen vor der Zerstörung, die normalerweise durch die Krankheit verursacht wurde und verhinderte die Ansammlung von Proteinbüscheln innerhalb der Zellen. Demgegenüber entwickelten unbehandelte Mäuse Bewegungsprobleme und verloren die Gehirnzellen, die Menschen mit dieser Bedingung in gewissem Sinne ähnlich sind. Die Studie, geleitet von den Wissenschaftlern an der Universität von Iowa-College von Medizin und von den Kollegen an der Universität von Minnesota und von Nationalen Instituten der Gesundheit (NIH), erschien im August-Punkt von Natur-Medizin (Volumen 10, pp. 816, Im August 2004). Diese fruchtbare Arbeit von Dr. Davidson und ihre Kollegen ist für die zukünftige Entwicklung der RNAi-basierten Therapeutik gegen dieses wichtig und andere stand neurologische Bedingungen wie Huntingtons, Parkinson und Alzheimerkrankheiten in Verbindung.