Therapeutics Sirna anunciou a publicação de estudos pré-clínicos avaliando RNA de interferência baseado em terapias para uma classe de doenças neurodegenerativas hereditárias do sistema nervoso central (SNC) na edição atual da revista Nature Medicine.
Em um estudo conduzido pelo Dr. Beverly Davidson, Roy J. Carver Presidente em Medicina Interna na Universidade de Iowa , expressão de um gene responsável por uma doença que imita a doença humana neurodegenerativa ataxia espinocerebelar 1 (SCA1) foi eficientemente inibido por RNA de interferência da tecnologia em um modelo do rato da doença. SCA1, como a Doença de Huntington, é um membro de uma família de devastadoras doenças neurológicas conhecidas como doenças que atingem poliglutaminas mais frequentemente na meia-idade, causando progressiva e inexorável deterioração física e mental.
Camundongos com o gene da doença SCA1 tratadas com RNAi compostos baseados tinham movimento normal e coordenação. O tratamento RNAi também protegidos células cerebrais da destruição normalmente causada pela doença e impediu a acumulação de aglomerados de proteínas dentro das células. Em contraste, os ratos não tratados desenvolveram problemas de movimento e perdeu as células do cérebro de forma similar aos seres humanos com esta condição. O estudo, conduzido por cientistas da Universidade de Iowa College of Medicine e colegas da Universidade de Minnesota e do National Institutes of Health (NIH), apareceu na edição de agosto da Nature Medicine (Volume 10, pp 816, agosto de 2004). Este trabalho seminal do Dr. Davidson e seus colegas será importante para o futuro desenvolvimento de terapias baseadas em RNAi contra este e outros problemas neurológicos, como Huntington, Parkinson, Alzheimer e Doenças.