La Terapéutica de Sirna ha anunciado la publicación de los estudios preclínicos que evaluaban las terapias interferencia-basadas ARN para una clase de enfermedades neurodegenerative heredadas del sistema nervioso central (CNS) en la aplicación actual el Remedio de la Naturaleza.
En un estudio llevado por el Dr. Beverly Davidson, tecnología de la interferencia del ARN en un modelo del ratón de la enfermedad inhibió a Roy J. Carver Chair en Remedio Interno en la Universidad de Iowa, expresión de un gen responsable de una enfermedad que imitaba la ataxia espinocerebelosa 1 (SCA1) de la enfermedad neurodegenerative humana eficientemente. SCA1, como la Enfermedad de Huntington, es una pieza de una familia de devastar las enfermedades neurológicas conocidas como enfermedades del polyglutamine que pulso lo más a menudo posible hacia adentro - media vida, causando el deterioro físico y mental progresivo e implacable.
Los Ratones con el gen de la enfermedad SCA1 tratado con las pastas RNAi-basadas tenían el movimiento normal y coordinación. El tratamiento de RNAi también protegió a las neuronas contra la destrucción causada normalmente por la enfermedad y previno la acumulación de los grupos de la proteína dentro de las células. En cambio, los ratones no tratados desarrollaron problemas del movimiento y perdieron a las neuronas de una forma similares a los seres humanos con esta condición. El estudio, conducto por los científicos en la Universidad de la Universidad de Iowa del Remedio y los colegas en la Universidad de Minnesota y de los Institutos de la Salud Nacionales (NIH), apareció en la aplicación de Agosto el Remedio de la Naturaleza (Volumen 10, pp 816, Agosto de 2004). Este trabajo seminal del Dr. Davidson y sus colegas será importante para el revelado futuro de la terapéutica RNAi-basada contra esto y otro relacionó condiciones neurológicas tales como Huntington, Parkinson, y Enfermedades de Alzheimer.