RNAi技術的研究，針對神經退行性疾​​病

siRNA的治療已經宣布評估為一類遺傳的神經退行性疾病的中樞神經系統（CNS），在本期的“自然-醫學”RNA干擾療法的臨床前研究的出版物。

在由羅伊J.卡弗內科主席在比佛利戴維森博士， 美國愛荷華大學領導的一項研究，負責一個模仿人類神經退行性疾病的疾病脊髓小腦共濟失調（SCA1）的一個基因的表達，有效抑制RNA干擾技術在這種疾病的小鼠模型。 SCA1，如亨廷頓氏病，是一種破壞性的神經系統疾病被稱為多聚谷氨酰胺疾病最經常罷工中年家庭的成員，造成漸進性和不屈不撓的身體和智力減退。

SCA1疾病的基因RNAi為基礎的化合物處理小鼠的正常運動和協調。的RNAi治療通常由疾病引起的破壞也保護腦細胞，並阻止細胞內的蛋白質團塊建立。相比之下，未經處理的小鼠運動的問題，在這種情況下對人類類似的方式失去了腦細胞。 ，在愛荷華大學醫學院的科學家和明尼蘇達大學的美國國立衛生研究院（NIH）研究院的同事進行的這項研究，出現在8月份的自然醫學“（卷10，PP 816，2004年8月）問題。反對這項和其他相關的神經系統疾病，如亨廷頓氏，帕金森氏症，阿爾茨海默氏病的RNAi技術為基礎的療法的未來發展，這戴維森博士和她的同事的開創性工作將是重要的。

siRNA的治療已經從愛荷華大學研究基金會獨家授權使用RNAi技術在神經系統疾病，包括那些涉及到SCA1的領域的關鍵專利，亨廷頓氏，帕金森氏症和阿爾茨海默氏病。這些專利補充的siRNA廣泛的RNAi的組合，包括基本的RNAi技術，化學修飾，治療目標，交付和RNA的製造。戴維森博士也加入的siRNA的科學顧問委員會，由領先的研究人員和臨床醫生在眼科，腫瘤，神經退行性和傳染病。

霍華德羅賓，的siRNA的主席和行政總裁，評論說，“博士戴維森的開創性的工作演示疾病，退行性中樞神經系統的RNAi技術，基於療法的承諾。siRNA是積極支持在該領域的博士戴維森的研究，並為評估幾個 RNAi技術，基於化合物在我們的臨床前研究計劃“。

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