Wat doen beroerte, epilepsie, het hoofd of het ruggenmerg trauma, ziekte van Parkinson en Alzheimer patiënten hebben met elkaar gemeen? Ze hebben allemaal last van neuronale celdood veroorzaakt door het ontbreken of slecht functioneren van specifieke genen.
Voor deze patiënten, hoop ligt in gentherapie-onderzoek, waarbij wetenschappers manieren om de abnormale of ziekte-veroorzakende gen te vervangen door een normaal gen te bestuderen. Om het therapeutische gen te leveren aan de doelstelling van de patiënt cel, wetenschappers nodig hebben om gendragers genoemd vectoren te gebruiken.
De meest voorkomende soort van de gebruikte vectoren is de virale vector. Virussen conventioneel ziekten in het menselijk lichaam verspreid door het leveren van hun genen aan menselijke cellen. In gentherapie studies, wetenschappers gebruiken deze natuurlijke vermogen van virussen en het manipuleren van het virus genoom om de ziekte-veroorzakende genen te verwijderen en therapeutische genen in te voegen.
De brede verspreiding van de getroffen neuronen en de relatief ontoegankelijk gebied van neuronen in bepaalde neurologische aandoeningen aanwezig zijn belemmeringen voor een effectieve gentherapie. Diverse virus vectoren in staat zijn deze problemen te overwinnen door gebruik te maken van het lichaam natuurlijke proces van axonaal transport, die hen in staat stelt om te migreren van een afgelegen punt van binnenkomst tot doelcellen die zich diep in het zenuwstelsel.
"Het gebruik van axonaal transport voor de neuronale gen transfectie laat virale vectoren te richten neuronen in afgelegen delen van het circuit", legt dr. Wang Shu, Group Leader van IBN's Gene Delivery Group. "Door het injecteren van het virus in het lichaam in een meer toegankelijke regio, kunnen richten we ons op andere neuronen diep in het centrale zenuwstelsel of het minimaliseren van de schade aan gevoelige regio's, die kunnen worden veroorzaakt door de injectie procedure."
Tot op heden hebben virussen die kunnen worden vervoerd via axonaal transport, zoals het adenovirus en HSV (herpes virus), sterk immuunsysteem en inflammatoire reacties ontlokte uit het lichaam, die een tegenslag voor onderzoekers. Echter, een nieuwe ontdekking door de IBN's Gene Delivery Group belooft nieuwe hoop voor virale op basis van gentherapie.