Was haben Vektor, Trauma des Epilepsie-, Haupt- oder Rückenmarks, Parkinson-Krankheits- und Alzheimerkrankheitspatienten gemeinsam? Alle Sie leiden unter dem neuronalen Zelltod, der durch das Fehlen oder die Funktionsstörung der spezifischen Gene bewerkstelligt wird.
Für diese Patienten liegt Hoffnung in der Gentherapieforschung, hingegen Wissenschaftler Methoden studieren, das anormale oder Krankheit-verursachende Gen durch ein normales Gen zu ersetzen. Um das therapeutische Gen an die Zielzelle des Patienten zu entbinden, müssen Wissenschaftler die Gentransportunternehmer verwenden, die Vektoren genannt werden.
Das geläufigste Baumuster von den verwendeten Vektoren ist der Virenvektor. Viren breiteten herkömmlich Krankheiten im menschlichen Körper aus, indem sie ihre Gene an menschliche Zellen entbanden. In der Gentherapie studiert, verwenden Wissenschaftler diese natürliche Fähigkeit von Viren und manipulieren das Virusgenom, um die Krankheit-verursachenden Gene zu löschen und therapeutische Gene einzuschieben.
Die weit verbreitete Verteilung von betroffenen Neuronen und der verhältnismäßig unzugängliche Einbauort von Neuronen in bestimmten neurologischen Störungen stellen Hindernisse effektiver Gentherapie dar. Einige Virusvektoren sind zur Überwindung dieser Probleme fähig, indem sie den natürlichen Prozess des Gehäuses des axonal Transportes verwenden, der sie von einer Ferneingangsstelle zu den Zielzellen migrieren lässt, die sich tief im Nervensystem befinden.
„Der Gebrauch von axonal Transport für neuronalen Gen Transfection lässt Virenvektoren Neuronen in den Fernteilen der Schaltung anvisieren,“ erklärt Dr. Wang Shu, Gruppenleiter der Gen-Lieferungs-Gruppe IBNS. „, Indem wir das Virus in das Gehäuse in einer zugänglicheren Region einspritzen, können wir andere Neuronen innerhalb des Zentralnervensystems tief anvisieren oder den Schaden der empfindlichen Regionen herabsetzen, die möglicherweise werden verursacht durch die Einspritzungsprozedur.“
Bis jetzt haben Viren, die über axonal Transport, wie das Adenovirus und das HSV (Herpesvirus) transportiert werden können, starke immune und entzündliche Antworten vom Gehäuse herausbekommen und eine Niederlage Forschern dargestellt. Jedoch verspricht eine neue Entdeckung durch Gen-Lieferungs-Gruppe IBNS neue Hoffnung für Viren-basierte Gentherapie.