Che Cosa il colpo, il trauma dell'epilessia, del midollo spinale capo o, i pazienti del Morbo di Alzheimer e della Malattia del Parkinson hanno in comune? Tutti soffrono dalla morte di un neurone delle cellule determinata tramite l'assenza o la disfunzione di geni specifici.
Per questi pazienti, la speranza si trova nella ricerca di terapia genica, con cui gli scienziati studiano i modi sostituire il gene anormale o malattia-causante con un gene normale. Per consegnare il gene terapeutico alla cellula bersaglio del paziente, gli scienziati devono utilizzare i portafili del gene chiamati vettori.
Il tipo più comune di vettori usati è il vettore virale. I Virus hanno sparso convenzionalmente le malattie nel corpo umano consegnando i loro geni alle cellule umane. Negli studi di terapia genica, gli scienziati usano questa abilità naturale dei virus e manipolano il genoma del virus per rimuovere i geni malattia-causanti e per inserire i geni terapeutici.
La distribuzione diffusa dei neuroni commoventi e la posizione relativamente inaccessibile dei neuroni in determinati disordini neurologici presentano gli ostacoli ad efficace terapia genica. Parecchi vettori del virus sono capaci di superare questi problemi usando il trattamento naturale dell'organismo del trasporto axonal, che li permette di migrare da un punto dell'entrata remoto alle cellule bersaglio che sono situate in profondità all'interno del sistema nervoso.
“L'uso del trasporto axonal per la transfezione di un neurone del gene permette che i vettori virali mirino ai neuroni in parti remote del circuito,„ spiega il Dott. Wang Shu, Guida del Gruppo di Gruppo della Consegna del Gene di IBN. “Iniettando il virus nell'organismo in una regione più accessibile, possiamo mirare ad altri neuroni in profondità all'interno del sistema nervoso centrale o minimizzare il danneggiamento delle regioni sensibili, che possono essere causate dalla procedura dell'iniezione.„
Fin qui, i virus che possono essere trasportati via il trasporto axonal, quali l'adenovirus e il HSV (virus di herpes), hanno suscitato le forti risposte immuni ed infiammatorie dall'organismo, presentante una battuta d'arresto ai ricercatori. Tuttavia, una nuova scoperta dal Gruppo della Consegna del Gene di IBN promette la nuova speranza per a terapia genica basata a virale.