Que o curso, o traumatismo da epilepsia, a principal ou a espinal da medula, a doença de Parkinson e os pacientes da Doença de Alzheimer têm na terra comum? Todos sofrem da morte celular neuronal causada pela ausência ou pelo mau funcionamento de genes específicos.
Para estes pacientes, a esperança encontra-se na pesquisa da terapia genética, por meio de que os cientistas estudam maneiras de substituir o gene anormal ou doença-causando com um gene normal. A fim entregar o gene terapêutico à pilha de alvo do paciente, os cientistas precisam de usar os portadores do gene chamados vectores.
O tipo o mais comum de vectores usados é o vector viral. Os Vírus espalharam convencionalmente doenças no corpo humano entregando seus genes às pilhas humanas. Em estudos da terapia genética, os cientistas usam esta capacidade natural dos vírus e manipulam o genoma do vírus para remover os genes decausa e para introduzir genes terapêuticos.
A distribuição difundida dos neurônios afetados e o lugar relativamente inacessível dos neurônios em determinadas desordens neurológicas apresentam obstáculos à terapia genética eficaz. Diversos vectores do vírus são capazes de superar estes problemas usando o processo natural do corpo de transporte axonal, que permite que migrem de um ponto de entrada remoto às pilhas de alvo que são ficadas situadas profundamente dentro do sistema nervoso.
“O uso do transporte axonal para o transfection neuronal do gene permite que os vectores virais visem os neurônios nas peças remotas do circuito,” explica o Dr. Wang Shu, Líder do Grupo de Grupo da Entrega do Gene de IBN. “Injetando o vírus no corpo em uma região mais acessível, nós podemos visar outros neurônios profundamente dentro do sistema nervoso central ou minimizar o dano às regiões sensíveis, que podem ser causadas pelo procedimento da injecção.”
Até agora, os vírus que podem ser transportados através do transporte axonal, tal como o vírus adenóide e o HSV (vírus de herpes), induziram respostas imunes e inflamatórios fortes do corpo, apresentando um recuo aos pesquisadores. Contudo, uma descoberta nova pelo Grupo da Entrega do Gene de IBN promete a esperança nova para a terapia genética viral-baseada.