De onderzoekers van de Kliniek van Mayo hebben aangetoond zij een functionerend gen naar gerichte weefsels binnen het oog kunnen permanent overbrengen.
Dit succes in dieren is een eerste stap in het gebruiken van gentherapie om glaucoom, een belangrijke oorzaak van blindheid wereldwijd te behandelen. De onderzoekbevindingen verschijnen in de online kwestie van de belangrijke het dagboek OnderzoeksOftalmologie van de visiewetenschap en de Visuele Wetenschap.
Het Glaucoom veroorzaakt drukopeenhoping binnen de oogappel toe te schrijven aan defecte vloeibare drainage in de voorzijde van het oog. De Blindheid komt voor wanneer de druk progressief de optische zenuw bij de rug van het oog beschadigt. De specialisten van het Oog hebben lang voor een permanente manier gehoopt om de het defect zijn afvloeiing te bevestigen - en zij kunnen nu een stap dichter wegens het onderzoek van de Kliniek van Mayo zijn.
Het gen dat overgebrachte de onderzoekers een fosforescerende groene die proteïne natuurlijk in kwallen wordt gevonden waren. Een routineprocedure voor oftalmologen - een enige, uiterst kleine injectie door de oppervlakte van het oog (hoornvlies) - volstond om het kwallengen te introduceren. De proteïne werd ingepakt in een gespecialiseerd viraal leveringssysteem genoemd een vector. Toen de vector de voorgenomen bestemming in ogen van laboratoriumkatten bereikte, produceerde het de ladingsgen van de vector de fosforescerende kwallenproteïne bij de katten' ogen. De Onderzoekers wisten zij succesvol waren omdat de de katten' ogen wanneer bekeken met ultraviolet licht bij het gerichte gebied groen werden. Zij wisten ook het effect permanent was omdat de de katten' ogen groen een meer dan jaar na de procedure blijven gloeien. De groen-eyed katten hebben normale visie en zijn niets slechter voor de genoverdracht.
Het „belangrijkste bericht is hier dat een specifiek soort genvector - een lentiviral vector - zou kunnen worden gebouwd om werkelijk goed te werken aangezien een leveringssysteem aan het bijzondere weefsel betrokken bij glaucoom,“ Eric Poeschla, M.D., een viroloog in programma van de Geneeskunde van de Kliniek van Mayo het Moleculaire en de hoofdonderzoeker over het project zegt. De „volgende uitdaging is de kwallenproteïne met te vervangen die glaucoom kan veilig behandelen, dat is wat wij proberen om nu te verwezenlijken.“
Dit werk heeft minstens drie belangrijke implicaties voor gentherapie voor glaucoom: