Mayo Clinic חוקרים הוכיחו שהם יכולים להעביר לצמיתות גן תפקוד לרקמות ממוקד בתוך העין.
זו ההצלחה בחיות הוא הצעד הראשון בעזרת ריפוי גנטי לטיפול בגלאוקומה, הגורם העיקרי לעיוורון בעולם. ממצאי המחקר פורסמו בגיליון המקוון של החזון המוביל המדע העת Investigative Ophthalmology ומדע חזותית.
גלאוקומה גורמת ללחץ להצטבר בתוך גלגל העין עקב תקלה ניקוז נוזל בחלק הקדמי של העין. עיוורון מתרחשת כאשר הלחץ בהדרגה נזקים עצב הראייה בחלק האחורי של העין. מומחי עיניים יש לקוות ארוך באופן קבוע כדי לתקן את יצוא תקלה - והם יכולים כעת להיות צעד אחד קרוב יותר בגלל המחקר במרפאת מאיו.
הגן כי החוקרים העבירו היה ירוק זרחני חלבון המצוי באופן טבעי מדוזה. הליך שגרתי עבור רופאי עיניים - זריקה אחת, זעירה דרך פני השטח של העין (קרנית) - היה די כדי להציג את הגן מדוזה. חלבון היה עטוף מערכת המסירה התמחה ויראלי בשם וקטור. כאשר וקטור הגיעה היעד המיועד בעיניים של חתולים מעבדה, מטען גנטי של וקטור מיוצר החלבון מדוזה זרחני בעיניים של החתולים. חוקרים ידעו שהם מוצלחים בגלל העיניים החתולים הפך ירוק כאשר צפו עם האור האולטרה סגול באזור ממוקד. הם גם ידעו ההשפעה היתה קבע כי העיניים של החתולים ממשיכים ירוק זוהר יותר משנה לאחר ההליך. עיניים ירוקות חתולים בעלי ראייה נורמלית הם לא החמיר להעברת גנים.
"המסר העיקרי כאן הוא כי סוג מסוים של וקטור גן - וקטור lentiviral - יכול להיות מהונדסים עובד ממש טוב כמו אספקת מערכת לרקמה מסוימת מעורב גלאוקומה", אומר אריק Poeschla, MD, וירולוג ב מולקולרית מאיו של הקליניקה לרפואה התוכנית לבין החוקר הראשי בפרויקט. "האתגר הבא הוא להחליף את החלבון מדוזה עם אחד שיכול בבטחה לטיפול בגלאוקומה, וזה מה שאנחנו מנסים לעשות כעת."
עבודה זו יש לפחות שלוש השלכות חשובות על ריפוי גנטי של גלאוקומה: