遺伝子療法の緑内障を扱うのに使用の第一歩

研究者に示されて彼らがあるメイヨー・クリニックは目内の目標とされたティッシュに永久に作用の遺伝子を転送できます。

動物のこの成功は緑内障、盲目の主要な原因を世界的に扱うのに遺伝子療法の使用の第一歩です。 研究の調査結果は一流の視野科学ジャーナル調査の眼科学および視覚科学のオンライン問題で現われます。

緑内障により目の前部で故障の流動排水による眼球内の圧力蓄積を引き起こします。 盲目は圧力が目の背部で漸進的に視神経を傷つけると発生します。 目専門家は故障の流出を固定する軌道を長く望み、 - 今メイヨー・クリニックの研究のためにより近いステップであるかもしれません。

転送された研究者が自然に燐光性の緑蛋白質だった遺伝子はくらげで見つけました。 眼科医の定期的なプロシージャ - 目 (角膜) はの表面を通る単一、小さい注入 - くらげの遺伝子を導入して十分でした。 蛋白質はベクトルと呼出された専門にされたウイルスの投射手段で包まれました。 ベクトルが実験室猫の目の意図されたデスティネーションに達したときに、ベクトルの貨物遺伝子は猫のの燐光性のくらげ蛋白質を」目作り出しました。 研究者は知っていました目標地域で紫外線と見られたとき猫の」目が緑を回したので成功していたことを。 彼らはまた猫の」目が緑にプロシージャの後の年以上光り続けるので効果が常置だったことを確認しました。 緑色の目の猫に正視があり、どれも遺伝子の転送のためのより悪いのです。

「ここの主要なメッセージ」は言いますメイヨー・クリニックの分子薬プログラムのエリック Poeschla、 M.D.、ウイルス学者およびプロジェクトの捜査主任を緑内障にかかわった特定のティッシュに投射手段として実際に健康働かせるために遺伝子のベクトルの特定の種類 - lentiviral ベクトル - が設計できることです。 「次の挑戦安全に私達が」。は今達成することを試みているものの緑内障を扱うことができる 1 つとくらげ蛋白質を取り替えることです

この作業に緑内障の遺伝子療法のための少なくとも 3 つの重要な含意があります:

1. 緑内障は患者の生命の残りのための外科そして毎日の eyedrops と今扱われる慢性疾患です。 この処置は盲目を多くの場合防ぎません。 緑内障は 70 百万人に、年齢 65 に多数世界的に影響を与えます。 常置で、毎日の目薬を除去したらどの新しい療法でも歓迎された前進です。 この調査の 1 年の成功レコードは人間の常置転送の希望を提供します。
2. メイヨー・クリニックの研究者は lentiviral ベクトルが目のこの緑内障関連のターゲットに効果的に遺伝の貨物を渡すことができることを示す第 1 です。
3. アプローチは目の液体流出システムの欠陥の固定によって盲目を防ぐことができる遺伝子を運ぶためにうってつけであるかもしれません。 複数のそのような潜在的な治療上の移動可能な遺伝子はメーヨーに現在の研究の主題ですが、人間のテストの準備ができていません。 くらげの遺伝子を使用して第一歩はありました。

先生を表した、 「主要なハードルを結果の大会 3 の規準言います Poeschla: 十分なセルへの十分な配達; 関連したセルへの目標とされた配達; そして permanence.' 彼はメイヨー・クリニックの研究が初期にまだあること、そして人間の関係者が含まれなかったことを強調します。

「毎日 eyedrops を使用して、終生、だれでものために非常に困難であり、盲目を防ぐためによりよい処置が必要であることを低下が働かせない、従ってフィールドは全体として認識します誰を多数がのためのあります。 そういうわけで永久にこの慢性疾患の問題を訂正する方法として遺伝子療法の概念に多くの興味があります、 " 先生を言います Poeschla。

http://www.mayoclinic.org