Os pesquisadores da Clínica de Mayo têm-nos demonstrado podem permanentemente transferir um gene de funcionamento aos tecidos visados dentro do olho.
Este sucesso nos animais é uma primeira etapa em usar a terapia genética para tratar no mundo inteiro a glaucoma, uma causa principal da cegueira. Os resultados da pesquisa aparecem na introdução em linha da Oftalmologia Investigatório do jornal principal da ciência da visão e da Ciência Visual.
A Glaucoma causa a acumulação da pressão dentro do globo ocular devido à drenagem fluida funcionando mal na parte dianteira do olho. A Cegueira ocorre quando a pressão danifica progressivamente o nervo ótico na parte traseira do olho. Os especialistas de Olho têm esperado por muito tempo para que uma maneira permanente fixe a saída funcionando mal - e podem agora ser uma etapa mais próxima devido à pesquisa da Clínica de Mayo.
O gene que os pesquisadores transferidos eram uma proteína verde fosforescente naturalmente encontrou nas medusa. Um procedimento rotineiro para oftalmologista - uma única, injecção minúscula através da superfície do olho (córnea) - era suficiente para introduzir o gene das medusa. A proteína foi encerrada em um sistema de entrega viral especializado chamado um vector. Quando o vector alcançou o destino pretendido nos olhos de gatos do laboratório, o gene da carga do vector produziu a proteína fosforescente das medusa os olhos nos gatos'. Os Pesquisadores souberam que eram bem sucedidos porque os olhos dos gatos' giraram o verde quando vistos com a luz ultravioleta na área visada. Igualmente souberam que o efeito era permanente porque os olhos dos gatos' continuam a incandescer verdes mais do que um ano após o procedimento. Os gatos de olhos verdes não têm a visão normal e são nenhuns o mais ruim para transferência do gene.
“A mensagem principal aqui é que um tipo específico do vector do gene - um vector lentiviral - poderia ser projectado para trabalhar realmente bom como um sistema de entrega ao tecido particular envolvido na glaucoma,” diz Eric Poeschla, M.D., um virologist no programa Molecular da Medicina da Clínica de Mayo e investigador principal no projecto. “O desafio seguinte é substituir a proteína das medusa com o um que pode com segurança tratar a glaucoma, que é o que nós estamos tentando realizar agora.”
Este trabalho tem pelo menos três implicações importantes para a terapia genética para a glaucoma: