Mayo Klinikforskare har visat dem kan permanent överföra en fungera gen till riktade silkespapper inom syna.
Denna framgång i djur är en första steg, i att använda genterapi till festglaucoma, en ha som huvudämne, orsakar av blindness över hela världen. Forskningrönet visas i det on-line utfärdar av den ledande visionvetenskapen förar journal över Undersöka Oftalmologi- och Visuellt hjälpmedelVetenskap.
Glaucoma orsakar pressar uppbyggnad inom ögongloben tack vare som framtill krånglar fluid dränering av syna. Blindness uppstår, när pressa skadar progressively den optiska nerven baktill av syna. Syna specialister long har long hoppas för att en bana ska fixa den krångla outflowen - och de kan nu vara en kliva som är mer nära på grund av den Mayo Klinikforskningen.
Genen, som överförda forskare var ett phosphorescent grönt protein naturligt, grundar i manet. Ett rutinmässigt tillvägagångssätt för ophthalmologists - en singel, mycket liten injektion till och med ytbehandla av syna (cornea) - var tillräckligt att introducera manetgenen. Proteinet inneslutades i ett specialiserat virus- leveranssystem som kallades en vektor. Då vektorn nedde, synar den påtänkta destinationen in av laboratoriumkatter, vektor lastgenen producerade den phosphorescent maneten som protein i katterna synar. Forskare visste att de var lyckade, därför att katterna synar vänd gräsplan när de lätt beskådas med ultraviolet på det riktade området. De visste också att verkställa var permanent, därför att katterna synar fortsätter för att glöda gröna mer än ett år efter tillvägagångssättet. De grönögda katterna har det normalavision och är inga det värre för genöverföringen.
”Är det huvudsakliga meddelandet här, att en specifik sort av genvektorn - en lentiviral vektor - kunde iscensättas för att fungera egentligen väl som ett leveranssystem till det särskilda silkespappret som var involverat i glaucoma,” något att säga Eric Poeschla, M.D., en virologist i den Mayo Klinik Molekylärt program för Medicin och den bly- utredaren på projektera. ”Är den nästa utmaningen att byta ut manetproteinet med en som kan säkert festglaucoma, som är vad vi är prövas att utföra nu.”,
Detta arbete har åtminstone tre viktiga implikationer för genterapi för glaucoma: