在使用基因治療的第一步對待青光眼

研究員有展示他們的馬約診所能永久調用發揮作用的基因到在眼睛內的被瞄準的組織。

此成功在動物中是在使用基因治療的第一步對待青光眼，盲目性的一個主要原因全世界。 研究發現出現於主導的遠見科學日記帳調查眼科學和視覺科學的在線問題。

青光眼在眼睛的前線導致在眼珠內的壓組合由於發生故障的可變的排水設備。 當壓累進損壞視覺神經在眼睛的返回，盲目性發生。 眼科醫生長期盼望一條永存性公路或鐵路修理這個發生故障的出庫 -，并且他們可能現在是步驟接近由於馬約診所研究。

研究員調用自然是磷光性綠色蛋白質的基因在水母查找了。 眼科醫生的一個定期程序 - 唯一，微小的射入通過眼睛 (角膜) 的表面 - 是滿足介紹水母基因。 蛋白質在稱向量的專門化的病毒送貨系統被裝箱了。 當這個向量到達了在實驗室貓的眼睛的意欲的目的地，向量的貨物基因生產了在貓的磷光性水母蛋白質』眼睛。 研究員知道他們是成功的，因為貓』眼睛啟用綠色，當用紫外光查看在目標區域。 他們也知道這個作用是永久性的，因為貓』眼睛比在這個程序以後的一年繼續發光綠色更多。 綠眼的貓有正常的視力并且是無壞基因調用的。

「這裡主要消息是一种特定基因向量 - 一個 lentiviral 向量 - 可能被設計從事確實好作為送貨系統到在青光眼介入的特殊組織」，說馬約診所的分子醫學程序的埃里克 Poeschla、 M.D.、濾過性病原體學者和調查主任這個項目的。 「下個挑戰是替換水母蛋白質用可能安全對待青光眼，是的一个什麼我們設法現在完成」。

此工作有基因治療的至少三種重要涵義青光眼的：

1. 青光眼是現在對待與手術然後每日 eyedrops 患者的壽命的其餘的一個慢性病。 此處理在許多情況下不防止盲目性。 青光眼影響 70 百萬人民全世界，許多在年齡 65。 如果他們是永久性的并且消滅了每日眼藥水，所有新的療法是受歡迎的預付款。 此研究的一年的成功記錄提供永久性調用的希望在人的。
2. 馬約診所研究員是第一个向顯示一個 lentiviral 向量可能有效傳送基因貨物到在眼睛的此青光眼關連的目標。
3. 這個途徑可能是非常合適的運載可能通過修理在眼睛的流體出庫系統的缺陷防止盲目性的基因。 幾個這樣潛在的治療可轉移的基因是當前研究主題在馬約角，但是沒準備好人力測試。 使用水母基因是第一步。

Poeschla 博士說， 「表示一個主要障礙的結果集會三標準： 對足够的細胞的足够的發運; 對相關細胞的被瞄準的發運; 并且 permanence.' 他強調馬約診所研究仍然進入其早期，并且人力參與者未介入。

「使用每天 eyedrops，終身，為任何人是非常困難的，并且有許多為誰下落不運作，整體上，因此這個域認為更好的處理是需要的防止盲目性。 所以有很多興趣在基因治療上的概念作為永久性更正此慢性病的問題方式， " Poeschla 博士說。

http://www.mayoclinic.org