Medinox kondigt vandaag de resultaten van een preklinische studie van een nieuw geneesmiddel (MX-1520) die een krachtige ansickling effect laat zien.
De resultaten werden gepubliceerd in het juni 2004 nummer van The British Journal of Hematologie (BJH). MX-1520 is een prodrug van vanilline, een zeer populaire levensmiddelenadditief algemeen beschouwd als veilig (GRAS) door de FDA. Dertig jaar geleden, dr. Donald Abraham ontdekte dat de toevoeging van een kleine hoeveelheid van vanilline aan een suspensie van sikkel erytrocyten van patiënten met sikkelcelziekte het sikkelen van de rode bloedcellen onder hypoxie voorkomen. Echter, vanilline heeft geen therapeutisch effect bij orale inname omdat het wordt afgebroken in de bovenste gastro-intestinale (GI) stelsel.
Met het oog op de vernietiging van vanilline in het maagdarmkanaal te voorkomen, Medinox produceerde een variant van vanilline (MX-1520) door het aanbrengen van een uniek "linker" om de vanilline molecuul. Onderzoekers van het bedrijf aangetoond dat bij orale toediening aan ratten, MX-1520 beweegt zich door het maagdarmkanaal intact en wordt geabsorbeerd in de bloedbaan. Zodra MX-1520 komt in de bloedbaan, is het gebiotransformeerd vanilline, die gemakkelijk gaat door de rode bloedcel membraan bindt zich met hemoglobine sikkel en voorkomt cel sikkelen.
Volgens de BJH artikel, wanneer oraal toegediend aan transgene sikkelcel-muizen, MX-1520 significante vermindering van het percentage van de sickled cellen in het bloed. Transgene sikkel muizen die werden toegediend MX-1520 woonden bijna vijf keer langer dan muizen die niet te hebben ontvangen van het geneesmiddel bij blootstelling aan hypoxische condities.
In de VS, 80,000-100,000 mensen lijden aan sikkelcelanemie, een erfelijke bloedziekte die kan leiden tot aanvallen van hevige pijn, schade aan vitale organen, en de dood. De uitgaven voor sikkelcelziekte complicaties elk jaar een zware last voor het Amerikaanse zorgstelsel en worden geschat op $ 1.5 + miljard per jaar. Maar liefst vier miljoen patiënten wereldwijd lijden aan sikkelcelziekte. Hoewel een groot aantal medicijnen worden gebruikt om sikkelcelziekte te behandelen, heeft geen bewezen bijzonder effectief te zijn. Velen zijn te giftig om te worden gebruikt door kinderen, die de neiging hebben om hoge aantallen sikkelen-afhankelijke vaso-occlusieve episoden ervaring.