Medinox tillkännager idag resultatet av en preklinisk studie av ett nytt läkemedel (MX-1520) som visar en potent ansickling effekt.
Resultaten publicerades i juni 2004 frågan av The British Journal för hematologi (BJH). MX-1520 är en prodrog av vanillin, en mycket populär livsmedelstillsats som i allmänhet betraktas som säkra (GRAS) av Läkemedelsverket. För trettio år sedan, upptäckte Dr. Donald Abraham att tillsats av en liten mängd vanillin till en suspension av skäran erytrocyter från patienter med sickle cell sjukdom förhindras sickling av röda blodkroppar under hypoxi. Vanillin har dock ingen terapeutisk effekt när fattas muntligt eftersom det uppdelas i de övre gastrointestinala (GI) systemet.
För att förhindra förstörelse av vanillin i GI-tarmkanalen, producerade Medinox en variant av vanillin (MX-1520) genom att koppla en unik "länkare" till vanillin molekylen. Forskare vid företaget visat att MX-1520 vid oral tillförsel till råttor flyttas genom GI-tarmkanalen intakt och är absorberad i blodomloppet. När MX-1520 träder blodomloppet, är det biotransformed att vanillin, som lätt passerar genom cellmembranet röda blod, binder med skäran hemoglobin och förhindrar att cellen sickling.
Enligt artikel BJH, när ges muntligen till transgena sickle cell möss, minska MX-1520 kraftigt procentandelen av sickled celler i blodet. Transgena skäran möss som var administreras MX-1520 bodde nästan fem gånger längre än möss som inte fick drogen när de utsätts för lindrig villkor.
I USA, 80 000-100 000 människor lider av sickle cell anemi, en ärvd blod sjukdom som kan orsaka episoder av svår smärta, skada på vitala organ och död. Utgifter för sickle cell komplikationer varje år är en stor börda för U.S. hälso-och sjukvården och beräknas på 1.5 + miljarder dollar årligen. Så många som fyra miljoner patienter över hela världen lider av sickle cell sjukdom. Trots en mängd narkotika används för att behandla sickle cell sjukdom, har ingen visat sig vara särskilt effektivt. Många är alltför toxiska för att användas av barn, som tenderar att uppleva stora antalet sickling-beroende vaso-occlusive episoder.