潛在的新藥物治療鐮狀細胞病

Medinox今天宣布了一個新的藥物（MX - 1520），顯示了一個強有力的ansickling作用的臨床前研究的結果。

該研究結果發表在2004年6月的英國血液學雜誌（BJH）的問題。 MX - 1520是香蘭素，一個非常受歡迎的食品添加劑，一般認為安全（GRAS）由美國 FDA的前體藥物。三十年前，唐納德亞伯拉罕博士發現，除了少量的香蘭素暫停鐮狀紅細胞的鐮狀細胞疾病患者獲得預防 sickling缺氧條件下的紅血細胞。然而，香蘭素有沒有治療效果，內服時，因為它是在上消化道（GI）的道破裂。

為了防止香蘭素在胃腸道的破壞，Medinox生產香蘭素（MX - 1520）的一個變種，通過附加一個獨特的“鏈接”的香蘭素分子。在該公司的研究人員證明，大鼠口服後，MX - 1520通過胃腸道完整的動作和吸收到血液中。 MX - 1520一旦進入血液，它是生物轉化為香蘭素，這很容易通過紅細胞膜的傳遞，鐮刀血紅蛋白結合，阻止細胞 sickling。

據的BJH的文章，轉基因鐮狀細胞小鼠灌胃時，MX - 1520顯著降低血液中的sickled細胞的百分比。被管理的MX - 1520的轉基因鐮刀小鼠壽命比老鼠沒有收到，當暴露在缺氧條件下的藥物近五年的時間。

在美國，有80,000人患有鐮狀細胞性貧血，遺傳性血液疾病，它可引起劇烈疼痛，重要器官的損害，並導致死亡事件。鐮狀細胞貧血並發症的支出每年是一個主要的美國醫療系統的負擔，並估計在$ 1.5億美元。世界各地的多達 400萬患者患有鐮狀細胞疾病。雖然各種藥物是用來治療鐮狀細胞病，沒有被證明是特別有效。很多人太毒了，可用於兒童，他們往往經驗 sickling依賴血管閉塞性發作的高。

“目前還沒有安全和有效的藥物，用於治療鐮狀細胞病的患者，尤其是兒童，說：”蒙特卡羅麗，博士，和首席執行官的Medinox。他補充說，“MX - 1520，可我們需要提供口服藥物治療本病的一個突破。”

敏夫朝倉博士在費城兒童醫院，紙張的資深作者是誰，誰是國家的心臟，肺和血液研究所鐮狀細胞疾病參考實驗室主任，評論說：“我很高興，MX - 1520超越實現香蘭素的生物利用度的困難，我一直在三十多年的鐮狀細胞病領域進行研究，我感謝它的持久性Medinox試圖開發一種治療方法，可能有助於在不久的鐮狀細胞疾病患者的未來。“

MX - 1520的開發作為本公司的前藥計劃的一部分，其中還包括新型的非甾體抗炎藥（NSAIDS）與胃腸保留屬性。 Medinox是在抗一氧化氮療法的領導者，並建立了廣泛的技術平台，以解決未滿足的醫療需求，包括感染性休克，急性呼吸窘迫綜合徵（ARDS）和失血性休克的多種。

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