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視網膜炎 pigmentosa 和其他視網膜退化的潛在的乾細胞處理

Published on September 16, 2004 at 8:46 AM · 48 Comments

研究員小組從 Scripps 研究所的能保留在基因上被預先處理對開發深刻退化疾病毀壞他們的視網膜的鼠標的視覺功能。

這個小組注射了成人骨頭從鼠標的骨髓派生的乾細胞或人到鼠標眼睛裡返回在發展和這些射入一個適當的階段顯著削減了視網膜退化。 在臨床調查日記帳的最新的問題,這個小組向顯示鼠標的對待的眼睛,當與未經治療的眼睛比較,有一個完全地正常視網膜脈管系統,顯著改進視網膜組織,并且回應了光。

「由同事博士的 Friedlander 和驚奇的發現設立瞭解的顯著新的示例,并且可能地對待視網膜退化疾病使用一個基本存儲單元的途徑」,保羅 A. Sieving, M.D., Ph.D 說。,國家眼睛學院的院長,國家衛生研究所。 「確定此細胞搶救準確的結構存在一個扣人心弦的研究挑戰并且學院的是一高優先級的」。

此途徑可能可能地用於對待有血管和神經細胞的退化視網膜的紊亂。 這樣被繼承的退化視網膜紊亂共同通認作為視網膜炎 pigmentosa。 根據國家眼睛學院,超過 100,000 個美國人遭受視網膜炎 pigmentosa,是由超過 100 個不同基因變化造成的。

「為有視網膜炎 pigmentosa 的患者,這可能是非常地重要的」,馬丁 Friedlander, M.D., Ph.D 說。,導致這個研究。 「在這個鼠標,我們使用鼠標和人類細胞保留接近視網膜的正常血管和神經細胞的結構在通常地陳列深刻退化的疾病設計的。 我們的希望是,如果這些結果轉換成人以這個疾病,我們能長期維護這些患者的遠見」。

目前,没有办法治療患者與視網膜炎 pigmentosa 和沒有方式甚而減慢這個疾病, Friedlander,說是細胞生物學部門和視網膜服務院長的一位副教授在眼科學分部的,手術的部門,在 Scripps 診所。 Friedlander 有一個長年的研究方案尋找對待眼病新和更好的方式例如與年齡有關的有斑點的退化、糖尿病視網膜病和視網膜炎 pigmentosa。 四年前他的組的幾名成員,包括 Atsushi Otani, M.D.、 Ph.D。和邁克爾 Dorrell, Ph.D。,開始測試成人骨頭這些紊亂的處理的骨髓派生的乾細胞的潛在的實用程序,并且一系列的研究發布了過去三年確認這樣途徑可能科學地和臨床是有用的。

對待視網膜炎 Pigmentosa 的關鍵字

視網膜腦子的擴展名是如同到眼睛的返回。 它是蓋子大約眼珠返回的三分之二和被連接到腦子通過視覺神經血管和神經組織的層。 其根本目的將獲取光和轉換那些實際提示到電信號,它然後發出到腦子返回知覺信號解釋到視覺經驗。

視網膜包含一定數量的專門化的細胞,包括標尺和錐體,獲取光并且發出電信號到腦子和 glial 支持細胞。 視網膜也有一個廣泛的脈管系統細孔在鼠標出生後地形成的在人力懷孕第三個三個月和在第一個月血管由內皮細胞的細胞,專業細胞類型襯裡血管。

在正常鼠標,這些視網膜血管形成在誕生以後的前三個到四個星期期間并且提供血液到視網膜的內在三分之二。 在被預先處理對開發視網膜眼病、包含標尺和錐體以及其他神經細胞的層的視網膜外面層退化在誕生以後的幾周內的鼠標。 大多數細胞死亡由細胞彫亡或者被編程的細胞死亡發生。 視網膜血管是存在三塊層中,并且在視網膜退化設計二更深的視網膜船在大約在誕生以後的一個月之前分層堆積完全地退化。

在有視網膜炎 pigmentosa 的人,一個非常相似的進程發生,并且這導致深刻遠見損失和最後的盲目性。 這個疾病開始作為累進夜盲和周邊視覺逐漸損失,并且它最終導致完成管狀視或在某些情況下共計盲目性。

超過的基因突變的 100 種不同類型導致視網膜的此退化被提供了,并且大約一个在每 3,500 個人遭受視網膜炎 pigmentosa 造成的遠見損失。

但是至少在鼠標, Friendlander 和他的同事發現盲目性可以通過注射成人骨頭骨髓派生的乾細胞防止到眼睛的返回。

一种新的保護

組的基本的途徑從選擇什麼開始稱從骨髓的後裔負乾細胞。 成人骨髓乾細胞 「pluripotent」并且有潛在開發成一定數量不同的細胞類型,例如紅血球、血小板或者白細胞。 後裔負乾細胞有功能,尤其的排行機體的血管細胞的成為的內皮細胞的細胞這主要類型。

Friedlander 和他的同事發現後裔負乾細胞,一次被注射到鼠標眼睛,將局限化對稱星形細胞的星狀 glial 支持細胞的類型。 在產前人力發展期間,星形細胞引導內皮細胞的細胞到他們可以激增和形成血管的安排。

以後在生活中,在某種狀況下,星形細胞將激增并且可能做同一件事,作為烽火臺給這個視網膜脈管系統帶來乾細胞。 這些乾細胞是由視網膜星形細胞引導的對這個脈管系統在眼睛背後。 那裡,當其他表明了位置非常緊密血管時,一些合併到這個脈管系統裡; 兩個能對生存在情況,他們似乎保護免受死亡。

一次,當他們將否則退化,在這個視網膜脈管系統的站點,乾細胞將提供一個防護作用,搶救和穩定視網膜船。