Forscher an der Universität von Pennsylvaniens-Medizinischen Fakultät berichten über eine neue Strategie für die Stimulierung der Produktion von utrophin - ein wichtiges Muskelprotein in den jungen Mäusen - für Muskeldystrophietherapie.
Die Forscher gaben mdx Mäusen (dem Mäusebaumuster für Duchenne-Muskeldystrophie) heregulin, ein kleines Molekül, um die Produktion von utrophin in ihren Muskeln einzuschalten. Utrophin verbesserte Muskelfunktion in den mdx Mäusen. „Unsere Strategie lädt die Niveaus eines vorhandenen Gens unter Verwendung der bereits bestehenden zellulären Maschinerie eher auf, als ein Gen über Gentherapie entbinden müssend,“ sagt führenden Autor Tejvir S. Khurana, MD, Doktor, Assistenzprofessor der Physiologie u. Bauteil des Pennsylvania-Muskel-Instituts.
Sie entdeckten eine ungefähr dreifache Zunahme von utrophin Stufen über Steuer-mdx Mäusen. „Dieses ist die Stufe an, welches fängt an, einen therapeutischen Affekt zu sehen, wie in den Laborversuchen mit den Mäusemuskeln gemessen,“ sagt Khurana. Die Forscher beachteten eine Verbesserung in der Qualität des Mäusemuskelgewebes, in den biomechanischen Eigenschaften von Muskeln und in den biochemischen Indexen von Dystrophie in den Muskeln.
Bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), fehlt das Gen, zum des Protein dystrophin zu machen, das die Muskelverschwendung ergibt, die auf die Krankheit sich bezieht. Die progressive Muskelverschwendung fängt in der frühen Kindheit an und führt gewöhnlich zu Tod in den Zwanziger Jahren. „Das Gen für utrophin ist bereits im Gehäuse, also, indem wir ein kleines Peptid geben, um seine Produktion anzuregen, umgehen wir den Bedarf am dystrophin, indem wir die Niveaus von utrophin ankurbeln,“ erklären Khurana. Diese Forschung erscheint im Punkt Am 21. September der Verfahren der National Academy Of Sciences.