I ricercatori della University of Pennsylvania School of Medicine rapporto di una nuova strategia per stimolare la produzione di utrophin - una proteina muscolare importante nei topi giovani - per la terapia della distrofia muscolare.
Gli investigatori hanno dato topi mdx (il modello murino per la distrofia muscolare di Duchenne) heregulin, una piccola molecola per attivare la produzione di utrophin nei loro muscoli. Utrophin miglioramento della funzione muscolare nei topi mdx. "La nostra strategia aumenta i livelli di un gene esistente utilizzando preesistenti macchinario cellulare, piuttosto che dover esprimere un gene attraverso la terapia genica", dice l'autore Tejvir S. Khurana, MD, PhD, Professore Associato di Fisiologia e membro del muscolo Pennsylvania Istituto.
Hanno rilevato un aumento di circa tre volte i livelli di utrofina il controllo topi mdx. "Questo è il livello al quale si comincia a vedere un effetto terapeutico, come misurato nei test di laboratorio con i muscoli del mouse", dice Khurana. I ricercatori hanno notato un miglioramento della qualità del tessuto muscolare del mouse, le proprietà biomeccaniche dei muscoli, e gli indici biochimici di distrofia nei muscoli.
Nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), il gene per rendere la proteina distrofina è assente, che si traduce nella perdita di massa muscolare che è associato con la malattia. L'atrofia muscolare progressiva inizia nella prima infanzia e porta normalmente alla morte negli anni Venti. "Il gene per utrophin è già nel corpo, così dando un piccolo peptide per stimolare la produzione, stiamo bypassando la necessità di distrofina da alzare il livello di utrophin", spiega Khurana. Questa ricerca appare nel numero del 21 settembre della Proceedings of National Academy of Sciences.