utrophin の生産を刺激するための新しい作戦

医科大学院ペンシルバニア大学の研究者は - を筋ジストロフィー療法のための… utrophin の生産 - 若いマウスの重要な筋肉蛋白質刺激するための新しい作戦を報告します。

調査官は mdx マウス (Duchenne の筋ジストロフィーのためのマウスモデル) に彼らの筋肉の utrophin の生産をつけるために heregulin、小さい分子を与えました。 Utrophin は mdx マウスの筋肉機能を改善しました。 「」は遺伝子療法によって遺伝子を渡さなければならなくてよりもむしろ私達の作戦既存の細胞機械装置を使用して既存の遺伝子のレベルを後押ししますペンシルバニア筋肉協会の生理学の主執筆者 Tejvir S. Khurana、 MD、 PhD、助教授及びメンバー言います。

彼らは制御 mdx マウス上の utrophin のレベルの三重増加をおよそ検出しました。 「これはマウス筋肉を搭載する実験室試験で測定されるように治療上の影響を見始めるどれがレベルにです」、 Khurana を言います。 研究者はマウス筋肉ティッシュの品質、筋肉のバイオメカニカル特性、および筋肉のジストロフィーの生化学的な指標の改善に注意しました。

Duchenne の筋ジストロフィーの患者では (DMD)、病気と関連付けられる筋肉無駄になることで起因する蛋白質の dystrophin を作る遺伝子は抜けています。 進歩的な筋肉無駄になることは幼児期で始まり、二十代の死の普通原因となります。 「utrophin のための遺伝子ボディに既にあります、従って生産を刺激するために小さいペプチッドの提供によって私達は utrophin のレベルを回すことによって dystrophin のための必要性を」、は説明します Khurana をバイパスしています。 この研究は国家科学院の進行の 9 月 21 日問題で現われます。

Utrophin は (また dystrophin 関連の蛋白質と呼出される) 染色体 6 にあり、多くの同じ X染色体にある dystrophin と作用します。 ただし、 utrophin は胎児筋肉の多くで作られます、そのあとで dystrophin は主要な筋肉膜準蛋白質の 1 つとして大人の生命全体引き継ぎます。 「このアプローチによって utrophin を再度作るためにボディが再度目ざめます」は Khurana を言います。 「それは筋ジストロフィーのための可能な遺伝子療法の処置を排除しないし。 Utrophin の強化は他のアプローチと組み合わせてです使用の大きい潜在性の平行作戦」。

DMD の動物モデルのこれらの前進にもかかわらず、 Khurana は近い将来の臨床応用のための警戒のノートを鳴ります: 「彼らの子供に heregulin を現在与えることについて考え始めない親のいくつかのもっともな理由があります; 1 つのために、私達は知りません潜在的な毒性か副作用についての何も」。 彼は mdx マウスの可能な長期毒性そして効力を測定するためにこのアプローチが最初にきちんと制御された試験でテストされる必要があるそれから追加動物モデルで調査しますことに重点を置き。

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