Исследователя на Медицинском Факультете Пенсильванского Университета сообщают романную стратегию для стимулировать продукцию utrophin - важный протеин мышцы в молодых мышах - для терапии мышечного dystrophy.
Исследователи дали мышам mdx (модели мыши для dystrophy Duchenne мышечного) heregulin, малую молекулу для того чтобы повернуть дальше продукцию utrophin в их мышцах. Utrophin улучшило функцию мышцы в мышах mdx. «Наша стратегия форсирует уровни существующего гена используя pre-существующее клетчатое машинное оборудование вернее чем должно для того чтобы поставить ген через терапию гена,» говорит ведущего автор Tejvir S. Khurana, MD, PhD, Ассистента Профессора Физиологии & Член Института Мышцы Пенсильвания.
Они обнаружили приблизительно троекратное увеличение уровней utrophin над мышами mdx управления. «Это уровень на что начинает увидеть терапевтический аффект, как измерено в лабораторня исследование с мышцами мыши,» говорит Khurana. Исследователя заметили улучшение в качестве ткани мышцы мыши, biomechanical свойствах мышц, и биохимических индексах dystrophy в мышцах.
В пациентах с dystrophy Duchenne мышечным (DMD), ген для того чтобы сделать dystrophin протеина пропавш, которое приводит к в расточительствовать мышцы который связан с заболеванием. Прогрессивный расточительствовать мышцы начинает в предыдущем детстве и типично водит к смерти в двадчадках. «Ген для utrophin уже в теле, поэтому путем давать малый пептид для того чтобы простимулировать свою продукцию, мы обходим потребность для dystrophin путем сгибать вверх уровни utrophin,» объясняем Khurana. Это исследование появляется в вопрос 21-ое сентября Продолжений Государственной Академии Наук.