刺激的 utrophin 的生产新颖的方法

宾夕法尼亚大学的研究员医学院报告刺激的 utrophin 的生产 - 在幼小鼠标的重要肌肉蛋白新颖的方法 - 肌肉萎缩症疗法的。

调查员产生 mdx 鼠标 (Duchenne 的肌肉萎缩症的鼠标设计) heregulin，一个小的分子打开 utrophin 的生产在他们的肌肉的。 Utrophin 改进了在 mdx 鼠标的肌肉作用。 “我们的方法提高一个现有的基因的级别使用已存在的蜂窝电话机械而不是必须通过基因治疗传送基因”，主要作者 Tejvir S. Khurana、 MD、 PhD、宾夕法尼亚肌肉学院的生理助理教授 & 成员说。

他们检测了 utrophin 级别近似增加三倍在控制 mdx 鼠标的。 “这是级别在哪个开始看到一个治疗影响，如被评定在与鼠标肌肉的实验室试验”， Khurana 说。 研究员注意在鼠标肌肉组织的质量，肌肉生物力学的属性和营养失调生物化学的索引的改善在肌肉的。

在有 Duchenne 的肌肉萎缩症的病人 (DMD)，做蛋白质 dystrophin 的这个基因失踪，导致肌肉浪费与这个疾病相关。 累进肌肉浪费在幼儿期开始和典型地导致死亡在二十。 “utrophin 的基因已经在这个机体，因此通过产生小的肽刺激其生产，我们通过加速 utrophin 的级别绕过对 dystrophin 的需要”，解释 Khurana。 此研究出现于国家科学院的行动的 9月 21日问题。

Utrophin (也称 dystrophin 关连的蛋白质) 在染色体 6 被找到并且发挥作用同 dystrophin 一样，在 X染色体被找到。 然而， utrophin在胎儿肌肉的巨额做，在后 dystrophin 在成人寿命中接管作为其中一主要肌肉膜关联蛋白质。 “此途径回忆这个身体再做 utrophin”， Khurana 说。 “并且它不阻止肌肉萎缩症的可能的基因疗法处理。 Utrophin 充实是一个并行方法以巨大潜在使用与其他途径的组合”。

尽管在 DMD 动物设计的这些预付款， Khurana 听起来近期临床应用的警告附注： “有父项的一定数量的充足的理由不开始认为当前产生他们的子项 heregulin; 举个例，我们不知道什么关于其潜在的有毒或副作用”。 他强调说此途径在受控试算需要适当地首先被测试评定其可能的长期有毒和效力在 mdx 鼠标，在另外的动物设计然后学习。

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