Forskare på Universitetar av Pennsylvania Skolar av Medicinrapport en ny strategi för stimulering av produktionen av utrophin - ett viktigt muskelprotein i unga möss - för muskulös dystrophyterapi.
Utredarna gav mdxmöss (musen modellerar för Duchennes muskulösa dystrophy), heregulinen, en liten molekyl för att vända på produktionen av utrophin i deras muskler. Utrophin förbättrade muskeln fungerar i mdxmössna. ”Ökar Vår strategi jämnar av en existerande gen genom att använda pre-existerande cell- maskineri ganska, än måste att leverera en gen via genterapi,” något att säga leder författare Tejvir S. Khurana, MD, PhD, AssistentProfessor av Physiology & Medlemmen av det Pennsylvania MuskelInstitutet.
De avkände en ungefärligt threefold förhöjning av utrophin jämnar över kontrollerar mdxmöss. ”Är Detta det jämnt på vilket startar att se en terapeutisk affekt, som mätt i labb testar med musmuskler,” något att säga Khurana. Forskarna noterade en förbättring i det kvalitets- av musmuskelsilkespappret, den biomechanical rekvisitan av muskler och biochemical index av dystrophyen i musklerna.
I tålmodig med Duchennes muskulösa dystrophy (DMD) är genen som gör proteindystrophinen, saknad, som resulterar i muskelslöseriet, som är tillhörande med sjukdomen. Det progressiva muskelslöseriet börjar i tidig sortbarndom och leder typisk till döds i twentiesna. ”Är genen för utrophin redan i förkroppsliga, så, genom att ge en liten peptide för att stimulera dess produktion, kopplar förbi vi behovet för dystrophin, genom att veva upp, jämnar av utrophin,” förklarar Khurana. Denna forskning visas i Septemberet 21 utfärdar av Förfarandena av MedborgareAkademin av Vetenskaper.