刺激的 utrophin 的生產新穎的方法

賓夕法尼亞大學的研究員醫學院報告刺激的 utrophin 的生產 - 在幼小鼠標的重要肌肉蛋白新穎的方法 - 肌肉萎縮症療法的。

調查員產生 mdx 鼠標 (Duchenne 的肌肉萎縮症的鼠標設計) heregulin，一個小的分子打開 utrophin 的生產在他們的肌肉的。 Utrophin 改進了在 mdx 鼠標的肌肉作用。 「我們的方法提高一個現有的基因的級別使用已存在的蜂窩電話機械而不是必須通過基因治療傳送基因」，主要作者 Tejvir S. Khurana、 MD、 PhD、賓夕法尼亞肌肉學院的生理助理教授 & 成員說。

他們檢測了 utrophin 級別近似增加三倍在控制 mdx 鼠標的。 「這是級別在哪個開始看到一個治療影響，如被評定在與鼠標肌肉的實驗室試驗」， Khurana 說。 研究員注意在鼠標肌肉組織的質量，肌肉生物力學的屬性和營養失調生物化學的索引的改善在肌肉的。

在有 Duchenne 的肌肉萎縮症的病人 (DMD)，做蛋白質 dystrophin 的這個基因失蹤，導致肌肉浪費與這個疾病相關。 累進肌肉浪費在幼兒期開始和典型地導致死亡在二十。 「utrophin 的基因已經在這個機體，因此通過產生小的肽刺激其生產，我們通過加速 utrophin 的級別繞過對 dystrophin 的需要」，解釋 Khurana。 此研究出現於國家科學院的行動的 9月 21日問題。

Utrophin (也稱 dystrophin 關連的蛋白質) 在染色體 6 被找到并且發揮作用同 dystrophin 一樣，在 X染色體被找到。 然而， utrophin在胎兒肌肉的巨額做，在後 dystrophin 在成人壽命中接管作為其中一主要肌肉膜關聯蛋白質。 「此途徑回憶這個身體再做 utrophin」， Khurana 說。 「并且它不阻止肌肉萎縮症的可能的基因療法處理。 Utrophin 充實是一個並行方法以巨大潛在使用與其他途徑的組合」。

儘管在 DMD 動物設計的這些預付款， Khurana 聽起來近期臨床應用的警告附註： 「有父項的一定數量的充足的理由不開始認為當前產生他們的子項 heregulin; 舉個例，我們不知道什麼關於其潛在的有毒或副作用」。 他強調說此途徑在受控試算需要適當地首先被測試評定其可能的長期有毒和效力在 mdx 鼠標，在另外的動物設計然後學習。

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