Efterforskere fra Rush University Medical Center har med succes igangsat en ny teknik, der bruger genterapi til at levere nerve vækst faktor i regioner af hjernen, hvor neuroner er degenererede, for at forhindre celledød og vende celle atrofi, to kendetegnende for Alzheimers sygdom.
Hvis det lykkes, kan dette være et stort skridt i retning af at ændre løbet af sygdommen.
Den nye teknik bruger CERE-110 som genterapi agent. CERE-110 bærer Nerve Growth Factor (NGF) genet indkapslet i en harmløs virus-belægning, som beskytter genet og letter dets levering til hjernecellerne. Den aktive del af stoffet er NGF genet, det menneskelige DNA-streng, der koder for NGF protein, et naturligt stof, der udøver en positiv indvirkning på hjernens celler. Et vigtigt mål med undersøgelsen er at levere den CERE-110 direkte til den del af hjernen, der er næsten universelt ramt af Alzheimers sygdom, basal forhjernen, og ikke til andre dele af hjernen, hvor det kan give bivirkninger.
Det nye stof, CERE-110, bliver brugt af forskere ved Rush som en del af et fase I studie for at evaluere dets sikkerhed og tolerabilitet ved hjælp af to forskellige doser. Hukommelse og kognitiv funktion vil også blive vurderet regelmæssigt i løbet af to år af studiet. Seks til 12 personer med mild til moderat Alzheimers sygdom, er baseret på de specifikke kognitive test, der anvendes til at klassificere sygdommen etape, vil blive indskrevet i undersøgelsen.
Den første patient i undersøgelsen blev behandlet den 27. juli. Dr. David Bennett og Dr. Zoe Arvanitakis af Rush Alzheimers Disease Center er den co-Delforsøgsledere. Bennett er direktør for centret. Ceregene, Inc., baseret i San Diego, (et mindretal ejet datterselskab af Cell Genesys, Inc.) de udvikler og producent af CERE-110, finansierer undersøgelsen.
Neurokirurgi er forpligtet til præcist injicere stoffet ind i kernen basalis af Meynert på begge sider af hjernen. Dr. Roy Bakay, en Rush neurokirurg og medlem af Chicago Institut for Neurofag og Neuroresearch Medical Group, udfører operationen. Bakay har erfaring med stereotaktisk injektion og udførte nogle af de operationer for en tidligere undersøgelse på University of California, San Diego. Mens neurokirurgi bruges til at levere NGF i begge undersøgelser, er den præcise metode til drug delivery i Rush undersøgelsen blevet ændret for at mindske risikoen og øge de potentielle fordele ved NGF.