De Onderzoekers op Spoed Universitair Medisch Centrum hebben met succes een nieuwe techniek in werking gesteld die gentherapie gebruikt om de factor van de zenuwgroei in gebieden van de hersenen te leveren waar de neuronen degenereren om celdood en omgekeerde celatrophy, twee stempels van de ziekte van Alzheimer te verhinderen.
Als succesvol, zou dit een belangrijke stap kunnen zijn naar het wijzigen van de cursus van de ziekte.
De nieuwe techniek gebruikt cere-110 als agent van de gentherapie. Cere-110 dragen het gen van de Factor van de Groei (NGF) van de Zenuw dat in een onschadelijke virale deklaag wordt ingepakt, die het gen beschermt en zijn levering aan hersenencellen vergemakkelijkt. Het actieve deel van de drug is het NGF gen, de menselijke bundel van DNA die codes voor de NGF proteïne, een natuurlijke substantie die positieve gevolgen voor hersenencellen uitoefent. Een zeer belangrijke doelstelling van de studie is cere-110 aan het deel van de hersenen rechtstreeks te leveren die bijna universeel door de ziekte van Alzheimer, basis forebrain, en niet aan andere delen van de hersenen worden beïnvloed waar het bijwerkingen kan veroorzaken.
Nieuwe drug, cere-110, wordt gebruikt door onderzoekers bij Stormloop als deel van een Fase I studie om zijn veiligheid en draaglijkheid te evalueren gebruikend twee verschillende dosissen. Het Geheugen en de cognitieve functie zullen ook beoordeeld worden regelmatig tijdens de periode van twee jaar van de studie. Zes tot 12 onderwerpen met de ziekte van mild aan gematigd Alzheimer, die op de specifieke cognitieve tests wordt die worden gebruikt gebaseerd om het ziektestadium te classificeren, zullen in de studie worden ingeschreven.
De eerste patiënt in de studie werd behandeld op 27 Juli. Dr. David Bennett en Dr. Zoe Arvanitakis van het Centrum van de Ziekte van SpoedAlzheimer zijn de mede-belangrijkste onderzoekers. Bennett is directeur van het centrum. Ceregene, Inc., dat in San Diego, (een minderheid bezeten dochteronderneming van Cel Genesys, Inc.) wordt gebaseerd de ontwikkelaar en de fabrikant van cere-110, financiert de studie.
De Neurochirurgie wordt vereist om de drug in kernbasalis van Meynert aan beide kanten van de hersenen precies in te spuiten. Dr. Roy Bakay, een Spoedneurochirurg en een lid van het Instituut van Chicago van Neurochirurgie en medische groep Neuroresearch, voeren de chirurgie uit. Bakay is ervoer in stereotactic injectie en uitvoerde enkele chirurgie voor een vroegere studie bij de Universiteit van Californië, San Diego. Terwijl de neurochirurgie wordt gebruikt om NGF in beide studies te leveren, is de nauwkeurige methode van druglevering in de Spoedstudie gewijzigd om risico te verminderen en het potentiële voordeel van NGF te verhogen.
De Resultaten van een Fase I studie door Dr. Mark Tuszynski bij de Universiteit van Californië, San Diego, bepaalden dat er geen ongunstige gevolgen van NGF die bij de onderwerpen, een aanwijzing worden ontdekt waren dat de biologische therapie zelf veilig en goed getolereerd is. Aangezien de studie klein was en placebo geen controles omvatte, moeten de duidelijke tendensen naar verbeteringen van tarief van cognitieve daling en hersenenactiviteit die door Dr. Tuszynski wordt genoteerd met extreme voorzichtigheid worden geïnterpreteerd. Deze studie gebruikte genetisch gewijzigde huidcellen om NGF te leveren. De Resultaten van die studie werden voorgesteld bij de Amerikaanse Academie van de vergadering van de Neurologie in Philadelphia dit afgelopen April. De studie die bij Stormloop wordt uitgevoerd gebruikt een verfijnder middel om NGF aan de hersenen te leveren en vereist een huidbiopsie of het gebruik van huidcellen niet.