新的基因治疗技术可能帮助对待老年痴呆症

调查员在仓促大学治疗中心顺利地启动了使用基因治疗提供神经增长因子到脑子的地区神经元退化，为了防止细胞死亡和反向细胞萎缩，老年痴呆症二个特点的新的技术。

如果成功，这能是一个主要步骤往修改这个疾病的路线。

新的技术使用 CERE-110 作为基因治疗作用者。 CERE-110 运载在无害的病毒 (NGF)涂层装箱的神经增长因子基因，保护这个基因并且实现其发运对脑细胞。 这种药物的有效的部分是 NGF 基因，对 NGF 蛋白质编码的人力脱氧核糖核酸子线，产生对脑细胞的正作用的一种自然物质。 这个研究的关键字目的将传送 CERE-110 直接地到几乎全体地影响由老年痴呆症，基础前脑和不对脑子的其他部分它可能导致副作用脑子的部分。

研究员使用新的药物， CERE-110 在仓促作为使用二种不同剂量，我学习评估其安全性和可忍受度的阶段一部分。 在这个研究的两年的期间内存和认知功能将有规律地也被估计。 与减轻老年痴呆症的温和的六个到 12 个主题，根据用于的特定认知测试分类疾病阶段，在这个研究将被登记。

第一名患者在这个研究中在 7月 27日治疗。 仓促老年痴呆症中心的大卫班奈特博士和佐伊 Arvanitakis 博士是共同首席调查员。 班奈特是这个中心的主任。 Ceregene， Inc.，根据在圣迭戈， (少数民族拥有的辅助 Cell Genesys， Inc.) CERE-110 开发员和制造商，资助这个研究。

要求神经外科学精密地注射这种药物到 Meynert 中坚力量 basalis 在脑子的两边。 罗伊 Bakay、仓促神经外科学和 Neuroresearch 医疗小组芝加哥学院的神经外科医师和成员博士，做这次手术。 Bakay 在 stereotactic 射入体验并且在加州大学做了某些一个更早的研究的手术，圣迭戈。 当神经外科学在两个研究中时用于传送 NGF，在仓促研究中修改药物发运准确的方法为了减少风险和增加 NGF 的潜在的福利。

从我由 Mark Tuszynski 博士学习在加州大学的阶段，圣迭戈的结果，被确定没有从在主题检测的 NGF，指示的负面作用这种生物疗法是本身安全和很好容忍。 因为这个研究是小的，并且没有包括安慰剂控制，必须非常小心地解释往改善的明显的趋势在认知拒绝和 Tuszynski 博士注意的记录脑部活动的费率。 使用的此研究基因上修改皮肤细胞传送 NGF。 从该研究的结果存在了在神经学会议的美国学院在费城此过去 4月。 执行在仓促的这个研究使用传送 NGF 更加复杂的手段到脑子，并且不要求皮肤切片检查法或使用皮肤细胞。

老年痴呆症是由脑子退化造成的和由死亡细胞指示，特殊细胞 (粪胆碱神经元) 在基础前脑。 这些细胞是脑子化工通讯员 (神经传送体) 叫的乙酰胆碱的主源。 老年痴呆症削弱乙酰胆碱，其中一的生产名对内存和认知功能是重要的脑子的主要化工通讯员。

“如果您能确实地影响基础前脑，它可能有对整个脑子的普遍作用，因为从该区的投影提供援助对脑子的其他部分，传送重要神经传送体乙酰胆碱”， Arvanitakis 说。

近来，没有传送 NGF 的实用的方法到神经元在老年痴呆症退化脑子的特定区域。 NGF 不加区别的发运对脑子的将导致副作用，例如减重和痛苦。

病毒涂层 (AAV 向量) 运载 NGF 基因很好被学习和用于几其他基因调用学习传送不同的基因到款待癌症、囊性纤维化和帕金森病。 “直到现在，未用于老年痴呆症”， Arvanitakis 说。 因为它不独自地复制并且必须是在是另一的病毒面前活跃的， “这个向量不再是真的病毒。 这个向量将仅调用 NGF 的基因到安置它脑子的区。 病毒是公用的; 多数人员已经显示了在它和，因此开发了抗体对在他们的血液的病毒”，她解释了。

目前，有五食品药品监督管理局 (FDA)被审批的治疗用于对待在患者的认知症状与老年痴呆症。 四提高乙酰胆碱的脑子级别的尝试通过阻拦划分乙酰胆碱的酵素。 第五种药物在另一种脑子化学制品操作。