新的基因治療技術可能幫助對待老年癡呆症

調查員在倉促大學治療中心順利地啟動了使用基因治療提供神經增長因子到腦子的地區神經元退化，為了防止細胞死亡和反向細胞萎縮，老年癡呆症二個特點的新的技術。

如果成功，這能是一個主要步驟往修改這個疾病的路線。

新的技術使用 CERE-110 作為基因治療作用者。 CERE-110 運載在無害的病毒 (NGF)塗層裝箱的神經增長因子基因，保護這個基因并且實現其發運對腦細胞。 這種藥物的有效的部分是 NGF 基因，對 NGF 蛋白質編碼的人力脫氧核糖核酸子線，產生對腦細胞的正作用的一種自然物質。 這個研究的關鍵字目的將傳送 CERE-110 直接地到幾乎全體地影響由老年癡呆症，基礎前腦和不對腦子的其他部分它可能導致副作用腦子的部分。

研究員使用新的藥物， CERE-110 在倉促作為使用二種不同劑量，我學習評估其安全性和可忍受度的階段一部分。 在這個研究的兩年的期間內存和認知功能將有規律地也被估計。 與減輕老年癡呆症的溫和的六個到 12 個主題，根據用於的特定認知測試分類疾病階段，在這個研究將被登記。

第一名患者在這個研究中在 7月 27日治療。 倉促老年癡呆症中心的大衛班奈特博士和佐伊 Arvanitakis 博士是共同首席調查員。 班奈特是這個中心的主任。 Ceregene， Inc.，根據在聖迭戈， (少數民族擁有的輔助 Cell Genesys， Inc.) CERE-110 開發員和製造商，資助這個研究。

要求神經外科學精密地注射這種藥物到 Meynert 中堅力量 basalis 在腦子的兩邊。 羅伊 Bakay、倉促神經外科學和 Neuroresearch 醫療小組芝加哥學院的神經外科醫師和成員博士，做這次手術。 Bakay 在 stereotactic 射入體驗并且在加州大學做了某些一個更早的研究的手術，聖迭戈。 當神經外科學在兩個研究中時用於傳送 NGF，在倉促研究中修改藥物發運準確的方法為了減少風險和增加 NGF 的潛在的福利。

從我由 Mark Tuszynski 博士學習在加州大學的階段，聖迭戈的結果，被確定沒有從在主題檢測的 NGF，指示的負面作用這種生物療法是本身安全和很好容忍。 因為這個研究是小的，并且沒有包括安慰劑控制，必須非常小心地解釋往改善的明顯的趨勢在認知拒绝和 Tuszynski 博士注意的記錄腦部活動的費率。 使用的此研究基因上修改皮膚細胞傳送 NGF。 從該研究的結果存在了在神經學會議的美國學院在費城此過去 4月。 執行在倉促的這個研究使用傳送 NGF 更加複雜的手段到腦子，并且不要求皮膚切片檢查法或使用皮膚細胞。

老年癡呆症是由腦子退化造成的和由死亡細胞指示，特殊細胞 (糞膽碱神經元) 在基礎前腦。 這些細胞是腦子化工通訊員 (神經傳送體) 叫的乙酰膽碱的主源。 老年癡呆症削弱乙酰膽碱，其中一的生產名對內存和認知功能是重要的腦子的主要化工通訊員。

「如果您能確實地影響基礎前腦，它可能有對整個腦子的普遍作用，因為從該區的投影提供援助對腦子的其他部分，傳送重要神經傳送體乙酰膽碱」， Arvanitakis 說。

近來，沒有傳送 NGF 的實用的方法到神經元在老年癡呆症退化腦子的特定區域。 NGF 不加區別的發運對腦子的將導致副作用，例如減重和痛苦。

病毒塗層 (AAV 向量) 運載 NGF 基因很好被學習和用於幾其他基因調用學習傳送不同的基因到款待癌症、囊性纖維化和帕金森病。 「直到現在，未用於老年癡呆症」， Arvanitakis 說。 因為它不獨自地複製并且必須是在是另一的病毒面前活躍的， 「這個向量不再是真的病毒。 這個向量將仅調用 NGF 的基因到安置它腦子的區。 病毒是公用的; 多數人員已經顯示了在它和，因此開發了抗體對在他們的血液的病毒」，她解釋了。

目前，有五食品藥品監督管理局 (FDA)被審批的治療用於對待在患者的認知症狀與老年癡呆症。 四提高乙酰膽碱的腦子級別的嘗試通過阻攔劃分乙酰膽碱的酵素。 第五種藥物在另一種腦子化學製品操作。