Forskare vid Dana-Farber Cancer Institute och Brigham och Women's Hospital har förlängt liv möss med en sällsynt blod störning med hjälp av ett experimentellt läkemedel som blockerar signaler skenande tillväxt av blodkroppar.
Forskarna har också testat drogen, PKC412, i en patient med svår att behandla sjukdomen, kallas Myeloproliferative sjukdom (MPD), och såg hennes symtom förbättra.
PKC412, är liksom drogen som spotlight Gleevec, en mycket specifika "riktade" drog som inaktiverar en växel i cancerceller som har blivit fastnat i läge "på" på grund av en genetisk mutation. Glitch gör en kontinuerlig ström av signaler till prod blodkroppar i en okontrollerad frenesi av division och tillväxt. Överproduktionen av vita blodkroppar i MPD skadar organ och allmänhet förvandlas till en akut leukemi som kan vara dödlig.
Rapporten visas i denna veckas Online Early Edition i Proceedings of the National Academy of Sciences. Jing Chen, PhD, Brigham och kvinnor, och Daniel J. DeAngelo, MD, PhD, av Dana-Farber, är det papper co-first författare. D. Gary Gilliland, MD, PhD, Howard Hughes Medical Institute utredare vid Brigham och Women's Hospital och Richard M. Stone, MD, av Dana-Farber är senior författarna. Andra författare är från Dana-Farber, Brigham och kvinnors, Harvard Medical School, Emory University och Novartis Pharma AG.
"Undersökningen visar den potentiella nyttan av läkemedel som blockerar mutanta tyrosin kinases, och att dessa droger öppnar fler dörrar att behandla cancer," förklarar sten.
Tyrosin kinases är molekyler som fungerar som biologiska växlar inuti celler, reglera processer inklusive celldelning och tillväxt. Onormala kinases har upptäckts vara stora syndarna i många former av cancer. Eftersom inhibitor narkotika slå de onormala kinases i cancerceller utan att skada normala vävnader, är de associerade med färre biverkningar än standard cancer droger.