FDA快速軌道 Genaera治療濕性年齡相關性黃斑變性的藥物

Genaera公司已宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予快車道指定為“濕”年齡相關性黃斑變性的治療，靜脈注射，第一次在課堂上，小分子抗血管生成藥物squalamine（AMD公司）。

根據 1997年FDA現代化法案“，快速通道藥物開發項目的設計，以加快審查和促進了一個新的演示的潛力，以解決未滿足的醫療需求，為治療嚴重或危及生命的疾病的藥物發展。

“快車道地位將有助於加速開發和商品化的squalamine，”羅伊 C.萊維特，博士，總裁兼首席執行官。 “這 FDA的指定識別 AMD和squalamine的潛在影響本病的患者嚴重的未滿足的醫療需要，我們的II期臨床試驗的所有在AMD squalamine的啟動和運行，我們預計早期的數據，從我們的第一第二階段的研究報告今年稍後與其他二期數據預計，在2005年上半年開始，我們打算在2005年上半年開始的第三階段，同時我們最大的II期臨床試驗運行。“

Squalamine目前正在評估三個二期臨床試驗。 MSI - 1256F - 209 Genaera的第二階段研究的基石，並設計了一個為期兩年的安全性和療效 squalamine的評估與 AMD 100例。第二階段的多中心，隨機，雙蒙面，對照研究將評估 squalamine兩種劑量水平（20毫克或40毫克），四個星期，每週一次，每四個星期保養一次劑量，直到第48週。在治療 48週結束時，每個病人後，將 12個月。 Genaera預期從這項研究協調第三階段的活動中使用的數據分析。

MSI - 1256F - 208是第二階段的試驗，旨在評估與初始Visudyne（R）的45例患者的治療與 AMD結合了三種不同劑量的squalamine的影響。具體來說，本研究將評估 Visudyne（R）的光動力療法前後的系統管理squalamine的安全性和效果。其作用機制的基礎上，這 squalamine預處理的潛力，以提高Visudyne（R）的影響，並 squalamine後續治療可能抑制血管內皮生長因子“爆裂”，通常發生後 Visudyne（R）治療的不利影響。多中心，隨機，對照，蒙面的研究還包括每月squalamine一個額外的12個月為每一個病人的後續治療，通過 6個月內的維修。

MSI - 1256F - 207是第二階段的藥代動力學和安全試驗，將評估在三種不同劑量的squalamine四個多月的18例患者與 AMD。在這個開放標籤，平行組研究，squalamine是靜脈給藥三個劑量，每週一次四個星期。

Squalamine行動 Squalamine直接中斷機制和逆轉的血管生成過程中的多個方面。 squalamine工作在激活的內皮細胞，抑制生長因子信號，包括血管內皮生長因子，整合素表達，並逆轉細胞骨架形成，從而導致內皮細胞的失活和凋亡。系統管理squalamine抑制血管生成的異常早產兒視網膜病變的囓齒類動物模型，並在AMD的大鼠模型脈絡膜新生血管膜的發展。其他臨床前研究表明，系統性 squalamine的管理是有效深遠的靈長類動物的眼部血管異常，導致偏回歸和抑制眼球的新的異常血管。這些結果支持squalamine可能在治療人類的脈絡膜新生血管膜形成的基礎濕性 AMD的病理作用。

http://www.genaera.com/