犹他大学科学家采取重大的步骤通过识别导致这个疾病然后工程鼠标开发肿瘤的某些抵抗致命的童年肌肉癌症基因活动。 基因活动也许是在鼠标可能被测试的新的药物的目标。
疾病，名为齿龈音横纹肌肉瘤， “是非常平均童年癌症”，领导人马力欧 Capecchi，人类遗传学的联合主席说研究在大学的医学院和一位调查员的有霍华德・休斯医疗学院的。 “一旦癌症分布， 80% 的子项可能在五年内中断，甚而与这种最积极的处理可能，包括化疗、手术和辐射”。
Capecchi 说研究提供证据癌症可能发起于成熟或接近成熟骨骼肌纤维。 那是有争议的，因为成为新的肌肉 - 的卫星干细胞 - 细胞长期怀疑提升横纹肌肉瘤。
“如果我们知道它哪里开始和这个原因，您也许能防止它，及早检测它或开发在对肿瘤的生物的更好的了解基础上的新的处理”，第一个作者说查尔斯 Keller、一位小儿科癌症专家和研究。
在过去 30 年期间， “有在治疗费率的戏剧性改进一定数量的癌症的”，他补充说。 “然而，先进的齿龈音横纹肌肉瘤的结果主要依然是同样 30 年”。
直到现在，科学家无法养殖与齿龈音横纹肌肉瘤的鼠标，因此 “我们了解启动，并且此疾病级数非常拙劣地”， Keller 说。 “此工作在对这个疾病的了解在路径上表示一个重大的进步，并且把我们放往新的疗法”较不含毒物对患者和更好瞄准了癌症。
Keller 和 Capecchi 相信将需要新的处理的 10 到 20 年能涌现。 但是， Keller 在 30 年有限进展以后补充说， “我们有我们的英尺在这个门”。
新的研究将被发布在日记帐基因的 11月 1日 & 发展，与其中一个研究发布了在线 10月 15日。 研究介入鼠标，有基因构成相当相似与人和因而使用 “为人力疾病的研究塑造”。
研究的共同执笔者是犹他大学大学生标记 Hansen; Cheryl 棺材，一位医师在小儿科病理学方面; 本杰明 Arenkiel，人类遗传学的一名研究生; 并且哈佛医学院的 Nabeel ElBardeesy 和罗纳德 DePinho。
因为癌症是主要与年龄有关的，童年癌症是少见的。 美国癌症协会今年说那出于 1.37 百万新的癌症在美国， 9,200 将发生对于儿童年龄 14 或更新，并且 313 那些是横纹肌肉瘤。
美国癌症协会说 78% 的有癌症的子项生存至少五年。 但是 Keller 说五年生存是一忧郁 5% 到 30% - 依靠被学习的组 - 在有齿龈音横纹肌肉瘤的子项，这个疾病的最严重的表单中。 (另一份表单，胚芽的横纹肌肉瘤，对处理是响应能力。)
Capecchi 说癌症原因肿瘤以在机体中的多种肌肉，主要在行程，胳膊和肩膀，而且在返回、脖子、树干和甚而舌头。
科学家已经知道 85% 到 90% 的有齿龈音横纹肌肉瘤的子项有致癌基因 - 一个癌症导致的基因 - 名为 Pax3 ：Fkhr。
因为它形成，当二染色体每个中断到二个部分然后熔化或者再结合，是公认的 “融合基因”。 融合基因包括在形成肌肉扮演作用，神经系统和坚硬和 Fkhr Forkhead 部分 Pax3 的部分 -，作为肿瘤抑制器控制细胞分裂，在癌症发狂的基因。 研究员相信 Pax3 ：Fkhr 通过触发不相应的肌肉发展导致癌症。
在他们的第一个研究中，研究员被探查如何 Pax3 ：Fkhr 融合基因影响鼠标胚胎的发展，在这个胚胎的肌肉形成，并且发生的肌肉增长，在这个鼠标是出生和卫星干细胞后提升新的肌细胞。
他们设计了可能被转换成一个 Pax3-Fkhr 融合基因在胚胎发展任何个阶段和在所有期望细胞 - Pax3 基因的版本一种新技术叫 “有条件突变形成”。 Capecchi 说显示融合基因如何启用多种基因开/关，干涉正常肌肉发展和提供提示的这些实验向这个基因导致齿龈音横纹肌肉瘤步骤的复杂系列。
“如果您认识介入的步骤，然后您能查看每一个，并且要求， ‘有特别地将干涉该步骤的药物’”，他添加。
Keller 说肌肉做二种方式。 当胚胎增长，肌肉从叫作 somites 的细胞开发，也提升骨头和皮肤。 在诞生之前，做第二个方式的肌肉起始时间： 由于卫星细胞，做更早的收益的肌肉添加了质量，是被注定的干细胞做肌肉。